骨髓增生性肿瘤（MPN）：自2019年起
当前研究188bet体育网址
临床研究188bet体育网址
我们必须确定改善患者生活质量和延长患者生存期的治疗策略，最终目标是治愈患者的疾病。历史上，骨髓增生性肿瘤（MPN）的治疗主要是为了帮助患者应对疾病的有害影响，但并没有改变不可避免的结果。在过去的15年里，Srdan Verstovsek，医学博士，博士。已经进行了50多项临床试验，测试新疗法，包括JAK1/2抑制剂ruxolitinib，该药物于2011年被FDA批准用于治疗骨髓纤维化（MF），2014年被FDA批准用于治疗真性红细胞增多症（PV）。Verstovsek还参与了另外两种JAK抑制剂（莫米洛蒂尼和帕克替尼）的临床开发，这两种抑制剂可能在未来几年内获得批准。
鲁索利替尼和其他JAK抑制剂显著改善了许多MF患者的生活质量并延长了生存期，但这并不是一种治愈方法。在MPNs患者中发现了几种基因突变（JAK2、CALR、MPL、ASXL1、SRSF2、EZH2和其他）为药物开发提供新的靶点，使之成为MPN研究的激动人心的时刻。改善当前MPN治疗的合理下一步是将鲁索利替尼与靶向受这些突变影响的细胞过程的新药联合，以进一步提高JAK抑制剂的益处。新药联合研究ons是必要的，因为一些患者对鲁索利替尼没有反应，而许多有反应的患者最终可能会失去反应。Verstovsek正在铺平道路，并且已经开始了鲁索利替尼与其他药物联合使用的临床试验。188bet体育网址
骨髓增生性肿瘤（MPN）：
从2019年火山灰到2020年EHA”
Emil J Freireich血液学大奖赛
（于2020年6月10日上午8:00-9:00提交）
演讲者：Srdan Verstovsek，医学博士
Verstovsek博士是MPN领域的全球领导者，也是全球最大的MPN临床研究中心的创始人/主任。Verstovsek博士因其在开发里程碑式MPN治疗学方面的领导能力而获得国际赞誉。Ver188bet体育网址stovsek博士领导了60多个新型MPN药物的早期/晚期临床试验，其中包括RUXOLITINB，only FDA在2019年前批准了治疗骨髓纤维化的药物，并批准了治疗真性红细胞增多症的二线治疗。Verstovsek博士正在领导几个有前途的骨髓纤维化药物的关键性3期试验。
MPN实验室成员
Taghi Manshouri，实验室经理
研究科学家张颖（未拍摄）188bet体育网址
Sanja Prijic，博士后研究员
Ivo Veletic，博士后研究员
约瑟夫·博夫，研究助理188bet体育网址
实验室研究188bet体育网址
Verstovsek的实验室收集了大量MPN患者的组织和血液样本。这些样本也被编目在数据库中，该数据库包括关于患者人口统计、疾病阶段和特征、治疗反应、进展时间和其他有价值的临床信息（例如，血液计数）的信息。在过去的五年中，我们在实验室中取得了一些令人兴奋的发现，我们相信这些发现将阐明MPN是如何发展的以及为什么会发展的。在细胞和分子水平上理解癌症是如何发展的是开发有效和潜在治疗方法的关键。然而，这是一项艰苦的工作，需要许多在基础科学研究方面具有专门知识的人有重点地共同努力。虽然找到答案通常需要几年时间，但我们相信所花费的时间和精力是值得的。如果不了解MPN发展的基本机制，我们就无法希望治愈这种疾病。188bet体育网址
显示骨髓纤维化患者纤维细胞的电子显微照片
了解骨髓纤维化的原因
我们实验室研究的一个主要重点是了解是什么导致骨髓纤维化，最终导188bet体育网址致骨髓不能产生血细胞。
最近的证据表明称为纤维细胞的梭形细胞可能是纤维化形成的原因。我们的实验室正在用小鼠骨髓纤维化模型来测试这个想法。我们正在鉴定可能对这些细胞的功能和纤维化发展起重要作用的基因。此外，我们可以使用我们的小鼠模型来测试可能对骨髓纤维化有效的药物。
在短期内，我们的研究可以为在骨髓纤维化患者中测试现有药物提供理由。从长远来看，我们的发现可以为开发新药提供信息，这些新药可以逆转或预防多种疾病中的骨髓纤维化。