患者马赛克：精密医学的新途径

地标研究举措旨在为188bet体育网址10,000名患者组装独特的“指纹”，为数据驱动的成果提供阶段

尼克·纳曼扎

来自数千名自愿患者的全面数据将推动新的MD安德森患者马赛克™研究计划，以获得新的发现。188bet体育网址玛丽·斯卡利亚设计

结束癌症需要个性化。在MD Anderson，由于我们的努力加速科学创新并将发现转化为有意义的患者成果，因此在新的个性化医学的承诺以新的和令人兴奋的方式出现了新的和令人兴奋的方式。

毕竟，癌症医学的突破不仅仅依赖于研究人员、临床医生或机构。188bet体育网址患者是自己预后和治疗的积极和关键参与者，从他们讨论症状和危险因素的能力到现在可以识别的个人基因组变异的完整评估。我们越来越多地发现，癌症从根本上是一种基因组疾病——它源自、存在并保留在DNA、分子和细胞中，使每个病人都独一无二。

这是两个接受同种肿瘤相似治疗的患者往往会经历不同的疾病轨迹的主要原因。例如，当两名患有慢性髓系白血病的患者服用化疗药片时，其中一名患者可能会感到疲劳、肠胃不适和腿部肿胀，而另一名患者可能没有任何副作用。

为什么免疫治疗在绝大多数患者中都没有具有重要的临床反应？为什么肿瘤随着时间的推移会产生对治疗的抵抗力？最重要的是，我们怎么能阻止这个？

“我们必须以一种新的方式，以新的深度来研究癌症治疗，这将是对我们的系统，直到最后一个分子的持续审问，”他说安德鲁Futreal，Ph.D.，主席基因组医学．“我们正在看到医疗保健的转变转变，以及他们所拥有的所有信息，是他们自己的治疗战略的关键伙伴，我们需要新的方法和技术来收集该信息并满足这种需求。”

我们的新方法是MD Anderson Patient Mosaic™，这是一项里程碑式的研究努力和机构优先计划，寻求在个188bet体育网址体患者水平上对癌症的全面看法。在Futreal的领导下，Patient Mosaic™收集了许多与癌症风险和进展相关的碎片、链和比特数据，从摄入信息和历史到患者和肿瘤微环境的深度基因测序和剖析数据。

机构研究人员通过可视于从疾病188bet体育网址类型的所有疾病到患者免疫系统的遗传构成来构建大规模评估。从所有这一切，一张图像出现 - 丰富的诊断和潜在的治疗拼贴，慷慨地利用了与世界第1号综合癌症中心相关的卓越科学专业知识的深层数据，观察和分析。

计划于2021年夏季全面启动，该项目将确定、获得同意并纳入1万名接受标准护理免疫疗法、分子靶向疗法和化疗的MD安德森患者，包括儿童患者和正在接受罕见肿瘤治疗的患者。患者Mosaic将对这些参与者的肿瘤来源和患者来源的遗传物质进行测序和分析。

最佳主动位置

使该计划与众不同的一个操作功能是，它能够与广泛的教员研究人员合作，广泛而深入地测量，应用对患者免疫系统和微生物组的遗传成分的彻底检查188bet体育网址后者是一个复杂多样的细菌、真菌和病毒群落，影响着从我们如何处理食物到我们可能如何应对不同癌症治疗的方方面面。对这种深度测量至关重要的是，推动该项目具有广泛分析潜力的是我们独特的能力，包括患者报告的结果数据(例如，症状、营养和活动跟踪信息)，从治疗开始的那一刻起，在患者护理的整个过程中反复收集。

MD Anderson是唯一一个能够发射这种基于患者的数据驱动程序的机构，以及潜在的影响。虽然我们的经验和专业知识将促进患者马赛克作为重要的机构范围的研究举措，但我们的患者体积是真正的差异化因素。188bet体育网址在2020年度的财政年度，超过151,000人寻求MD安德森的优越护理和服务。我们注册了超过8,200名临床试验中的患者。我们的患者卷提供了无数的数据点，我们将建立癌症各种形式的清晰，明确和个性化的形象。

此外，由于MD Anderson的多个进度支持研究平台188bet体育网址载人登月计划®使之成为可能，患者马赛克使用已建立的数据生成、集成和分析系统，以捕获从每个接受治疗的患者获得的所有教训。我们独特的研究基础设施188bet体育网址使医生和科学家能够整合前沿的基础免疫学和新颖的临床试验，以获得治疗和根除所有类型癌症的信息，并开发免疫学数据进行整合。这种协作网络简化了高质量、经过适当处理和特征良好的样本的转移，以便通过面向患者的自适应纵向学习与优化(APOLLO)平台．

“癌症是一种复杂的系统，更像是一系列物种，具有不同程度的活动和行为。所有这些因素，轨道和互动作为癌症的进展，都是驱动治疗抵抗，难治性疾病和风险的原因，“Futreal表示。“And because we treat, to the best of our ability, one patient with one tumor type in a similar way as the next patient with the same tumor type, and continue to see different results, we must conclude that the key to unlocking cancer’s complexity lies somewhere within all the information produced by all the variables involved in each individual diagnosis. If we identify the full nature of cancer’s variability, we can make better choices for our patients and save more lives.”

决心与难得机会

在MD安德森的机构研究遗产中，有一个重要的章节将在某一天突显出为消除如此多面对罕见癌症的患者所感到的孤立和绝望而采188bet体育网址取的大胆步骤。世界卫生组织(World Health Organization)将罕见肿瘤定义为每年每10万人中发生6例以下的肿瘤，这种肿瘤的治疗难度很大，而且往往接近创新疗法和研究重点的终点。188bet体育网址虽然进展的道路似乎是艰巨和模糊的，MD安德森准备采取果断行动，以对抗最罕见和最致命的恶性肿瘤，感谢Patient Mosaic和一个人的治疗旅程，促进了该项目的愿景的关键方面。

William Quinton Maynard抵达MD Anderson寻找答案，但从HOPE上没有简短。他的癌症，心脏肉瘤，突出的诊断和治疗努力的罕见，他疲惫不堪地听到对他的问题的共同回应：“我们可以做些什么都没有。”然而，他的乐观和纯粹的决心，不仅推动了他对他的病情的精确了解，而且还巩固了促进心脏肉瘤研究中发现的探索，以便其他经历这种疾病的其他人可能会受益于改善的疗法。188bet体育网址梅纳德知道，由于他伪造了他的医生的合作伙伴，Vinod拉维。，副教授肉瘤医疗肿瘤学这一突破性进展是可能的，而且触手可及——因为他亲身经历过。

“我们做的第一件事就是尽可能多地从昆顿那里获得信息，包括基因组和免疫数据，”Ravi说。“标准疗法正在失败。疾病一度使梅纳德部分瘫痪。但他是改变一切的人;他克服这些困难的力量和内心的决心是了不起的。他想要变得更好，他也坚定地致力于尽可能快地发现所有可能的情况，以便让其他患有罕见和致命癌症的患者也能变得更好。”

拉维开始组装零件。他从病人的病史和入院情况中获得了大量信息。梅纳德最终搬到了休斯顿，这样他就可以接近安德森和他的护理团队。这有助于纵向观察和快速分析。多亏了强大的研究基础设施，来自188bet体育网址癌症基因组学实验室阿波罗,免疫疗法平台和其他几个为登月计划开发的发现资源合作收集组织样本，编目和分析基因功能，并沿着免疫谱线询问这些数据。有了全面的了解之后，拉维改变了标准疗法，开始用免疫检查点抑制剂治疗梅纳德。免疫检查点抑制剂刚刚被引入，作为包括肺癌在内的更常见癌症的治疗选择。

“当Quinton开始经历这种疗法的最佳成果时，我们都欢呼，远远超出了以前的治疗，”Ravi说。“通过纯粹的意愿和努力，他确保萨马拉不会抢劫他的流动性。”

虽然这些结果是有希望的，但Maynard的癌症是先进和侵略性的。他于2017年去世，但他的遗产和不屈不挠的渴望实现突破，非常明确地在整个旅程中聚集在一起。Maynard同意活组织检查和样品收集，以从肿瘤获得的组织中形成细胞系模型，因此他的护理团队可以确定基于细胞的疗法是否是针对心脏肉瘤的有效治疗方法。

Futreal说:“我们无法为Quinton解答这个问题，但他的旅程为更多患有罕见肿瘤类型的患者解答这个问题提供了思路。”“我们能够做在昆廷的治疗结果和发现潜在的为患者创造个性化的护理策略这些类型的少见和诊断癌症,和有限的数据,这些都是关键原因我们想扩大和更深层次的产生更大的进步。”

我们对癌症的分子特征了解得越多，我们就可能发现更多新药开发的途径，我们就可能为患者提供更多个性化的选择，更多的时间，更多的希望，所有这些都与推动广泛的发现和拯救更多生命的持久愿景相结合。患者马赛克允许护理团队和研究人员跟踪参与的患者，观察治疗的每个方面。188bet体育网址这样一个全方位的观点可能导致潜在的治疗选择的目标，然后可以在临床设置的路上到床边进行测试。在更广泛的层面上，Patient Mosaic正在建立一个不匹配的患者和肿瘤遗传信息数据集，以发现更多关于肿瘤生物学的信息，并为多种肿瘤类型的药物发现和治疗学发展确定新的潜在靶点。没有至关重要的慈善支持，迄今为止取得的巨大进展和定位是不可能的。

慈善作用

虽然癌症的复杂性带来了重大挑战，但“患者马赛克”将帮助我们了解如何更好地与患者合作，并在数字上让患者参与进来，由于我们可以通过遗传、免疫和微生物分析收集大量信息，患者反过来也将成为护理中积极的合作伙伴。考虑到这一点，确保患者在他们的旅程中最合适的时间接受最佳治疗的最好方法是学习和应用尽可能多的知识，以实现挽救生命的突破。

这就是程序与我们的使命与结束癌症完全对齐的原因：它拥有从学习中获得的集体知识最终成千上万的参与患者和各自的肿瘤会导致有助于塑造下一波癌症治疗的突破。

一些最重要的救生癌症发现根植于被告知的有远见的捐助者提供的种子资源，或者被告知所在的人，这几乎没有希望。实际上，生物医学突破的故事将跳跃进入未知，互换，经常在深刻的勇气中具有概况。他们从有需要的患者开始;继续致力于发现的研究人员;188bet体育网址和临床医生最终提供不仅提供希望，而且在诊断时设想的具体希望。这种创新需要在这些基本行动者之间进行凝聚力伙伴关系，但危险，不确定的结果和发明的劳动力和劳动力的速度始终存在，并且始终具有成功的成绩。

这就是慈善事业产生深远影响的地方。

在持续的支持下，Patient Mosaic将使MD Anderson推进多种技术创新和分析资源，以更好和更有效的临床治疗。该机构优先考虑了这个项目，为8400万美元的筹资目标投资了1000万美元，以完成扩建成本。