最近的一项多中心I/II期试验显示,一种嵌合抗原受体(CAR) T细胞治疗药物Axicabtagene ciloleucel (Axicabtagene ciloleucel, axi-cel)针对cd19表达的癌细胞,在相当一部分侵袭性大B细胞淋巴瘤患者中引起持久的应答。
在这项名为ZUMA-1的试验中,难以治疗的大B细胞淋巴瘤患者在接受低剂量环磷酰胺和氟达拉滨的适应性治疗方案后,单次静脉输注axii -cel。在一项包括在试验任一阶段接受治疗的所有108名患者的分析中,在至少1年的随访中,客观缓解率(完全缓解和部分缓解)和完全缓解率分别为82%和58%。在数据截止日期,中位随访约15个月,42%的患者持续有反应,40%的患者完全缓解。
23名在接受axi-cel治疗1个月后第一次评估时有部分缓解或病情稳定的患者,直到治疗后15个月才出现完全缓解。15个月的总生存率和无进展生存率分别为56%和41%。在一期试验中接受治疗的7名患者中,有3人在治疗2年后出现了持续的完全反应。
大多数患者发生3级或更高级别的不良事件,包括发热、感染、白细胞减少、血小板减少和贫血。此外,大多数患者经历细胞因子释放综合征;虽然这些患者中大多数是低级别病例,但有2名患者死于与细胞因子释放综合征相关的不良事件。许多患者还经历了神经系统事件,往往在治疗后5天出现,但在大约15天内解决。
“我们相信这是一个重大进步治疗复发或难治性患者大B细胞淋巴瘤,并很可能挽救或延长许多患者的生命,“说众生Neelapu,医学博士,教授淋巴瘤和骨髓瘤的德克萨斯大学MD安德森癌症中心。Neelapu博士是该研究报告的第一作者之一,该报告发表在《科学》杂志上《新英格兰医学杂志(2017;377: 2531-2544),并在2017年美国血液学学会年会上发表。他说:“这项研究表明,对于那些没有治疗选择的患者来说,与现有的治疗方法相比,axi-cel提供了显著的疗效改善。”
2017年10月,美国食品和药物管理局批准了axi-cel用于治疗复发或难治性弥漫性大B细胞淋巴瘤。
OncoLog, 2018年3月,第63卷第3期