症状研究越来越受188bet体育网址到关注

当查尔斯克兰兰，博士的时代可能有时间 - 为患者生活质量的冠军 - 以为他正在倾斜风车。

在那些日子里，肿瘤学家和科学家们如此努力地寻找癌症的治愈方法，以至于他们几乎没有时间考虑治疗的副作用。但这并没有阻止克里兰，MD安德森症状研究部的教授和主席。188bet体育网址

从最常见的症状——疼痛开始，他坚持了下来。他是简明疼痛量表(Brief Pain Inventory)的创始人，该量表设置了0-10个等级，允许患者表达自己的疼痛程度。

尽管人们花了数年时间才接受基于患者自我报告来治疗疼痛的必要性，但现在这在全世界已成为现实，并被翻译成多种语言。

他并没有就此止步。随着癌症研究转向个性188bet体育网址化治疗，患者的治疗方法可以根据他们的基因构成量身定制，他继续将患者报告的副作用纳入药物开发。

国家政策分析中心的医学博士Nora Janjan说:“我们可能会关注一些生物标志物。”“但最后的标志是病人。”

Janjan是来自学术界、制药行业、政策团体和政府机构的越来越多的人之一，他们在“使用患者报告结果评估癌症症状”(ASCPRO)的赞助下聚集在一起。这个独立工作组由克利兰和杰夫·斯隆博士领导，他是梅奥诊所医学院生物统计学部门肿瘤和健康科学研究部的教授。188bet体育网址

ASCPRO成立于2006年，审查目前使用症状措施作为临床试验和临床研究结果，并根据患者报告的结果（PRO）为促进症状评估的使用提供建议。188bet体育网址最近，本集团委托了多主题工作队，提出了2012年8月28日发表的癌症临床试验中的多症状终点的建议（在印刷的在线）。

了解临床意义

斯隆是在一个关于患者生活质量的国际会议上认识克利兰的，他立刻认识了一个潜在的导师。1995年，当他来到梅奥诊所医学院(Mayo Clinic 's College of Medicine)时，他开始提出以下问题:

• 生活质量测量的临床意义是什么?
• 什么时候生活质量评分的变化变得显著?

“后来，查理和我在巴塞罗那参加了一个会议，会上有来自欧洲、美国和加拿大的业内顶尖人士也问了这些问题，”斯隆说。“我想如果我们能把这些人聚在一起，我们就能做点什么。

“我们写了一些关于临床意义的论文，描述了科学的现状和正在取得的方法论进步。我们在与美国食品和药物管理局(FDA)发布的指导文件相关的基础工作上进一步合作。这促使我们成立了ASCPRO，为那些想要进行患者相关结果研究和需要客观评估工具的人提供资源。”188bet体育网址

虽然FDA文件，除了确保药物安全外，必须证明临床福利，判断该益处的方法是有争议的。在2010年6月6日，危险和症状管理杂志，克兰兰和斯隆的版本提出：“治疗对人们如何感受或职能的影响是通过患者自我报告所充分的。”

查尔斯克兰兰，博士，以及他在学术界，行业，政策的各种员工
团体和政府机构正在努力增加对治疗方面的关注
自我报告的效果和重要性。
经约翰·l·哈特许可再版

我们能相信自我报告吗?

患者自我报告并不总是被医学界可靠的。

斯隆说:“在20世纪50年代，人们的共识是，病人不是评估疼痛的好来源，所以临床医生就这样做了。”“这是目前的知识状态，因为我们没有一个可靠的衡量疼痛的方法。现在，我们知道了，而且它正在被使用。”

“很多医生仍然不注意。这不是他们的清单的一部分，”Janjan说。“他们对治疗相关症状的处理不够积极。然而，只有通过患者报告的结果，我们才能确定和追踪患者真正的体验。

“任何临床治疗或试验都是针对患者的。我们太过关注这场战争，以至于我们忘记了这场战争是为了让患者做得更好，为了让他们记住治愈和支持，而不是为了应对他们在治疗过程中以及治疗后遭受的痛苦。”

尽管病人报告的结果已经被越来越多的人接受，但这个概念遇到了重大的障碍。

“主要战斗仍然是为了解决症状的工具，”斯隆说。“事实上，我们不会太过分错误，因为那里有很多工具已经过了验证 - 终点数量超过10,000。当领域的人们不能同意方法时，疑虑会提出。“

他说，另一个障碍是“完美主义倾向”。他说，血压袖带也不完美，但我们知道并接受它们。

“经典的例子就是查理在疼痛方面的工作和0-10的评分，问病人你的疼痛如何?“这很简单。这给我们提供了数据，6是临床显著的疼痛水平。”

NIH寻找治疗价值

安O’mara博士,缓和医疗研究主管社区肿瘤和预防试验研究集团分部的癌症预防在美国国家188bet体育网址癌症研究所(NCI),管理预算警察甲(项目)和RO1 (NIH)研究项目拨款研究和克力夫兰知道自从她来到NCI在2001年。

“由于道德原因，我在ASCPRO的角色非常有限，”她说。“我从国家卫生研究院的角度来看待NCI和NIH的基金，NCI的组织结构以及它给症状研究带来的更大的研究图景。188bet体育网址我还介绍了其他有类似兴趣的研究者，ASCPRO小组可能不知道他们。

“我们现在用许多治疗方法控制疾病，但却创造了一套全新的症状。查理和ASCPRO的目标是研究药物开发的治疗价值，以及药物如何缓解或不引起症状。”

O 'Mara列举了阻碍接受治疗的患者自我报告症状的三个重要障碍:

• 他们不想打扰他们的医生。
• 他们认为如果他们报告了症状，医生就会减少剂量或停止治疗。
• 他们担心症状表明疾病正在进行进展或已经回来。

“这就是患者和医师之间的沟通如此重要的地方，”她说。

进入制药行业

康妮陈,Pharm.D。他是辉瑞公司(Pfizer Inc.)肿瘤学全球成果研究部(Global Outc188bet体育网址omes Research)的高级总监。

“辉瑞在其临床试验中非常重视患者，”她说。“倾听患者让我们有机会了解药物对他们有什么影响。它们帮助我们知道我们应该如何进一步开发一种药物，所以我们努力在临床试验的第一/第二阶段尽早获得自我报告的症状信息。”

但是，她承认收集患者报告的数据具有实际和后勤问题。“当我们为患者提出问卷调查时，我们以科学严谨的方式做到这一点 - 类似于临床试验中的其他端点，并实现收集，分析和报告结果的成本。但我们知道它会使最终用户受益。

“问题在于，人们理解信息的方式可能存在差异。我们需要做更多教育工作。”

Yasuhiro Torigoe博士，在基因技术公司，几年前遇到克利兰，并立即对他的专业工作感兴趣。

目前，Genentech有30到40个III期临床试验使用PRO治疗乳腺癌、胃癌、肺癌和其他癌症，还有更多正在进行中。

当涉及到为基因泰克的许多研究选择测量工具时，Torigoe选择了由Cleeland和他的团队开发的MD Anderson症状清单(MDASI)。

把MDASI带到另一个层次

为了包括对药物标签的可能副作用，FDA指定研究人员必须使用标准发布的手册。188bet体育网址Torigoe一步一步保证他可以使用MDASI。

“我们知道它的科学价值，我想把它用于大脑和肺的试验，”他说。“我鼓励查理开发手册，甚至给了他一个大纲，并检查了好几次。”

与其他实体一样，制药公司在将多症状终点纳入临床试验时遇到了障碍。这些包括:

• 推动临床试验，廉价，快速，目标是整体生存;
• 与试验相关的成本;
• 包含阻碍试验速度的多症状终点;和
• 缺乏FDA的指导，说明病人需要服用一种药物多久才能获得批准。

然而，Torigoe坚信最终的目标不仅是患者的生存，而且是在没有化疗症状的情况下拥有更好的生活质量，而化疗是一些较新的靶向治疗提供的。他说:“症状评估对于显示病人从这些新治疗中获益至关重要。”

陈医生对此表示赞同:“应该听取患者的观点，以便我们能够分享、更好地理解和教育更广泛的决策者和政策制定者以及其他卫生保健专业人员。因此患者在选择治疗时可以有更大的发言权，考虑到治疗如何影响他们的症状以及日常的健康和功能。没有病人的声音，我们不能进行试验。”

由于他几十年的坚持，克利兰不再向风车倾斜。相反，随着学术界、产业界、政策组织和政府机构越来越多的合作伙伴的加入，他正在努力确保患者的声音得到倾听和重视。