孢子赠款转变为患者的希望

想象一下癌症治疗，让有人旅行5,000英里到MD安德森接受它。

那个人是Maria Escalera。

这种治疗是一种典型的实验基因治疗药物，称为Fus1纳米粒子。埃斯卡拉得累了MD安德森从她的家到委内瑞拉的飞机。该药物通过称为专业研究卓越计划或孢子，赠款的独特资金来临床。188bet体育网址

“他们叫我奇迹患者，”埃斯卡拉说，其顽强的肺癌，伴随她的胰腺和肝脏，被她作为临床试验的一部分收到的治疗被停止。“我非常感谢科学家的研究导致这种药物。188bet体育网址它已经停止了癌症，让我宝贵的时间与我的丈夫一起旅行，与我的孙女一起玩，享受生活。“

虽然杰克罗斯，M.D.，从未见过埃斯卡拉，他感觉他很了解她。罗斯是开发了Fus1纳米粒子药物的主导科学家之一，他遵循所有测试药物安全的人的进展，它使用新的递送方法定位和纳入癌细胞的能力，以及其对癌症的有效性。

“博士。David Stewart和Charles Lu，既在胸部/头部和颈部医学肿瘤科，都在监督临床试验。我不直接与审判中的患者互动，以避免任何偏见的机会，“罗斯和心血管外科和心血管手术部的教授和下午总监罗斯说。Keck Center at创新癌症治疗MD安德森。“小姐。Escalera是几种患者之一，其癌症已经应对治疗，其提供证据该药物产生抗肿瘤活性。

“我们的团队一直在研究基因治疗20年，过去10年我们也使用微小空心球体 - 称为纳米粒子 - 作为将药物递送给癌症已经传播的患者的新方法，”罗斯继续。“在这么多年后，看到他们从我们的努力中受益匪浅。”

罗斯表示，如果孢子赠款和慈善资金提供的财务支持，该药物不会发展。

填补资金差距

在20世纪90年代初，国家癌症研究所的领导人希望为翻译研究提供更多支持，重点介绍对患者的基础研究结果，以及将临床观察转移到实验室探索。188bet体育网址问题是，这种类型的研究与资金机制不合适。188bet体育网址

Maria Escalera从杰克罗斯的孢子资助的研究中受益，188bet体育网址
M.D.，谁以及MD Anderson和Ut Southwestern的同事，
发现了一种促使癌细胞自毁的基因。

因此，1992年，NCI创建了针对特定类型癌症的翻译研究项目的孢子奖。188bet体育网址每个授予至少支持四个项目，代表不同的翻译研究领域，例如筛选，预防，诊断和治疗。188bet体育网址

孢子赠款的另一个重要方面是，他们需要一个合作方法 - 将多种思想带到一个项目上工作 - 这是当时的独特概念。

它是Roth与John Minna，M.D.在德克萨斯州西南大学医疗中心的合作，导致1996年确保了这两个机构的肺癌孢子补助金。

从那时起，MD Anderson已成为孢子的顶级接收者，获得所有这些高度垂涎的补助金的20％。该机构的12个孢子在膀胱，脑，乳腺癌，子宫内膜，头部和颈部，白血病，肺癌，淋巴瘤，黑素瘤，卵巢，胰腺和前列腺。在一起，他们今年代表翻译研究项目超过2330万美元。188bet体育网址

这MD安德森区别

什么是制作的MD安德森获得孢子赠款如此成功吗？有几个因素，但根据NCI的孢子专家，由于其对翻译研究的承诺，该机构能够竞争这些补助金。188bet体育网址

“MD Anderson在我们基金的许多领域进行了翻译研究的历史悠久，”癌症治疗和诊断司司长詹姆斯Doroshow表示，188bet体育网址监督NCI的孢子计划。“此外，涉及临床试验的参与者，其患者人口比该国的任何其他机构更好。”

MD Anderson科学家的口径是另一个重要因素，因为至少有四个对拟议的孢子项目工作的调查人员必须有一个经过验证的科学轨道记录，这证明了以前获得了其他补助金。

“我们的许多科学家在获得个人研究努力的资金方面取得了成功，”Raymond Dubois，M.D.，Ph.D。188bet体育网址“这使我们的应用程序在孢子审查委员会中使我们的应用更具吸引力，当其中几位成就的教师聚集在一起进行翻译研究项目时。188bet体育网址我相信我们成功的另一个原因是因为我们已经投资了开展领导研究所需的许多资源。“188bet体育网址

将思想翻译成治疗

肺孢子是美元将几个伟大思想的想法转化为治疗的一个例子，现在帮助像埃斯卡拉这样的人。

四年前在委内瑞拉4年前患有小细胞肺癌的亚偏斜倚。她听说过MD安德森是癌症治疗的最佳地点，所以距离并没有阻止她来到这里。

“我对上帝有一个非常强大的信心，同样强烈的生活愿望，所以我可以花费尽可能多的时间，”埃斯卡拉说。“我相信我是因为我的信仰而做得很好，也是因为我的好医生。”

Faye Johnson，M.D.，Ph.D.，是Maria Escalera的肿瘤学家和
在孢子临床试验中监视她的护理。

“小细胞肺癌往往会迅速增长并且更有可能传播，”胸部/头部和颈部医疗肿瘤科和埃斯卡拉肿瘤学家助理教授，博士教授福伊约翰逊说。“当Escalera女士第一次到来时，她的肺癌已经蔓延到她的胰腺，因此我们很高兴她对传统化疗作出反应。”

不幸的是，在2007年，约翰逊发现肺癌已经蔓延到埃斯卡拉的肝脏。这一次，化疗没有产生相同的结果。但仍然希望罗斯和他的合作者仍然希望。

“我们开始探索基因治疗，因为我们对手术，辐射和化疗所取得的结果并不满足，特别是当癌症蔓延时，”罗斯说。“我们有两个主要目标：鉴定一个将提示癌细胞犯下自杀的基因，并找到一种方法来提供该基因的方法，以便在不损伤正常细胞的情况下在身体中涂抹并渗透癌细胞。”

寻找基因和交付系统

据罗斯称，孢子强调合作汇集了优势MD Anderson的科学家和UT Southwestern的科学家解决这个问题。他们一起发现他们正在寻找的基因：Fus1。通过又与贝勒医学院的科学家合作，他们发现了递送系统：将基因包装在特异性创造的脂肪的小球中，称为可生物降解的纳米颗粒。

纳米粒子是具有用于寻找肿瘤的天赋的微小球体，因为它们是正电荷的，并且癌细胞被带负电。一旦连接到癌细胞膜，纳米颗粒溶解，并且它们在癌细胞内移动的基因在癌细胞内部移动，并开始产生杀死细胞的蛋白质。然而，在正常细胞中相同的蛋白质是无害的。

在治疗可用于患者之前，这是一条漫长的道路，但埃斯卡拉队的时间是正确的。

“博士以前提到了临床审判，但我拒绝了，因为每21天需要注射药物，因为我们在委内瑞拉住在委内瑞拉，“埃斯卡拉说。“但是当化疗退出工作时，我准备做任何需要击败癌症。”

Escalera于2009年5月18日开始Fus1纳米粒子治疗，所有适应症都显示出她的癌症已经停止了。

“MD安德森长期以来据信，在翻译研究的承诺中，目前在生物医学研究的进步提供了比以往任何时候都提供更多的机会，”Dubois说。188bet体育网址“所以，我们将继续投资这一重要的研究领域，以及我们收到的孢子资金的好管家。”188bet体育网址