为什么现在的疗法用于治疗骨髓增生异常综合症(MDS),大多数患者会失败呢?为什么有些人有一个发展的风险更大急性髓系白血病(AML)用于其他癌症的治疗后?
有没有简单的答案的问题,如这些,这推动工作西蒙娜阿胶博士。,Koichi高桥,医学博士但是,Colla——一位使用疾病小鼠模型来阐明生188bet体育网址物学途径的研究人员——和高桥——一位专门从事复杂基因分析的内科科学家——正从多个角度研究复杂的问题。
对病人来说,答案可能意味着生与死的区别,而这正是促使这对搭档在美国医学与科学研究所的一个中心项目上进行工作的原因MDS和AML moonshot™。该项目侧重于理解和克服与白血病前期和MDS相关的挑战。
智慧的言语
在成为助理教授之前白血病,科拉在原实验室讲师MD安德森总统罗恩DePinho,医学博士正是在那里,她对MDS研究的兴趣被激发了,当时她正在研究一种患上这种疾病的老188bet体育网址鼠。
德平厚教授的一点建议癌症生物学,帮助改善了这种兴趣。
“有一两件事,DePinho博士总是教我的是当你做你需要了解哪些是最重要的问题有影响力的研究的可能性,”科拉说。188bet体育网址
从奎勒莫·加西亚·Manero,医学博士的联合领导登月作为白血病教授,她了解到MDS患者最重要的问题是低甲基化药物(HMAs)标准疗法的失败。
“对于MDS,唯一的治疗是不能治愈,”科拉说。“无论是广大患者不要对治疗或复发回应。”
为了了解HMAs最终失败的原因,科拉开始了一个由“登月计划”资助的雄心勃勃的项目。
对来自不同疾病阶段的MDS患者的250多个样本的分析显示,HMAs消除了成熟的癌细胞,但保留了干细胞,导致复发。
研究小组发现,根据这些干细胞的分布情况,病人可以被分为两组。根据科拉的说法,每个群体在生物学上是不同的,需要不同的方法来克服对HMAs的抗性。
科拉的研究小组已经在寻找可以治疗这两个亚群的药物方面取得了进展,他们将继续推进这些疗法的临床应用。
病人遇到
作为一名临床医生,高桥被他与病人的互动所激励。
“与病人的接触真的让我很受鼓舞。从我与他们的直接接触中,我可以看到他们的需求没有得到满足,”白血病助理教授说。“在诊所里,病人经常会问非常好的问题,如果我没有答案,那就会推动我的研究。”188bet体育网址
高桥来到MD安德森作为一名临床研究员,在此期间他开始与安迪Futreal博士。他是“登月计划”的共同负责人,也是“登月计划”的主席基因组医学。这项工作培养了他对导致癌症的基因突变的兴趣,但他一直被白血病所吸引,因为它给病人带来的挑战。
他说:“患有白血病的病人真的面临着生死攸关的问题,在这些困难时期,我想给予帮助。”“我知道研究确实能影响这些188bet体育网址结果,我认为这是一个奉献自己的好方法。”
在登月计划中,高桥的重点是了解白血病前的状态,甚至在癌症发展之前。更好的了解将使他能够早期诊断出这种疾病,甚至可能在高危人群中预防这种疾病。
在患者的一个子集罕见,在治疗本身会导致MDS或AML的发展。通过这些病人的DNA研究,高桥确定了一些人天生治疗相关性白血病的风险较高的特定基因突变。
探月小组正在研究为什么这些突变会导致这些疾病。
一旦知道这一点,他们就可以识别并测试药物来预防。
一个革命性的方法
科拉和高桥两个信贷登月计划,使他们能够追求通过与世界一流的科学家和临床医生在MD安德森无缝协同他们的研究。188bet体育网址
“对我们来说,登月是革命性的,”科拉说。这是你在其他名校无法看到的现实。他们是世界上最好的医生。”
高桥说,“探月计划”不仅为这些调查提供资金,还通过其研究平台提供了宝贵的技术专长和基础设施。188bet体育网址
“这是一个令人难以置信的独特环境中,我们都在这里,”他说。“我认为这将产生巨大的影响,不仅对MDS和AML,但在其他实体瘤为好。这是一个非常,非常独特的方案“。