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对于患有慢性粒细胞白血病(CML),处理消息已经因为对药物格列卫的成功的临床试验已经很大®并于2001年获得美国食品和药物管理局的批准。现在,一种新的药物- ponatinib,商业上称为Iclusig™-处理以前无法治疗的T315I突变CML的并在2012年12月获FDA批准。豪尔赫·科尔特斯,医学博士,教授。MD安德森的白血病科,带领所有的药物临床试验。
疾病:CML引起的费城染色体白血细胞的过度产生,其中交换DNA产生的突变体的融合BCR-ABL蛋白驱动的疾病发生。
口服用药:每天45毫克。
临床试验:在关键的试验表明,主要细胞遗传学缓解率较高(降低表达费城染色体的细胞)和白细胞计数正常化。
病人:在一项对449名不同阶段CML患者和部分费城染色体阳性急性淋巴细胞白血病(PH+ALL)患者的临床试验中,评估了其有效性和安全性。
结果:在所有入选的患者中,54%的患者达到了主要的细胞遗传学应答,70%的T3151突变患者也达到了这一水平。
“普纳替尼的可用性将显着提高患者多有慢性粒细胞白血病和PH + ALL,谁是耐药或不耐受之前酪氨酸激酶抑制剂治疗的结果,”科尔特斯说。
病人:从悬崖边上回来了
自从他在24日的令人震惊的年纪慢性髓性白血病(CML)的诊断,贾斯汀Ozuna已经从疾病治疗的革命中获益。但在药物的新一波对CML骑已经比高速公路更过山车。
在他于2006年,格列卫诊断®已经有五年了。该药物的主要目的是对付导致这种疾病的融合蛋白,使存活5年的患者比例从50%提高到90%。
Ozuna感觉很好。“但我没有得到相当我们所希望的响应。我从来没有陷入了深深的缓解“。
即便如此,该药仍然有效了5年。当药效停止后,他转而使用第二代药物达沙替尼(dasatinib)®)。6个月后,药物失败了,他冒险离开达拉斯的家,去见白血病系的医学博士安德森(MD Anderson)和医学博士乔治科尔特斯(Jorge Cortes)。
一项新的分析表明,他的CML现在有T315I突变,变异批准的药物无法治疗。对于普纳替尼的临床试验,能够打击T315I的有希望的药物,被关闭。失败的另一个实验性药物,然后科尔特斯担保体恤使用普纳替尼。到2012年10月,Ozuna是完全分子缓解,“关于为好,因为它在CML世界变得越来越”。
现在他的生活,让令人沮丧七年中断,是全面,集中展开。他在一家公用事业公司,是德州大学达拉斯分校在学校回来,会嫁给自己的心上人,凯蒂Navarte,在十月。
Ozuna说:“对于CML和一般癌症,你所能期待的最好结果是,等到它不起作用的时候,就希望有更好的结果出现。”“在此期间,你要努力生活。”