患者享受生活，这要归功于正确的药物，他罕见的癌症

对于麦克·哈里斯，生活是美好的。

“今天我因为一个活着临床试验”他说，他在MD安德森四年前进入了I期研究的他骨髓纤维化，一种罕见的血液癌症在当时没有标准的治疗方法。

去年，他和妻子桑迪庆祝他们的45周年结婚纪念日。他们住在金伍德，休斯敦北部，他们的儿子的家附近，并享受其的两个孙子有着密切的联系。

希望第一个迹象
药物哈里斯上最早阶段的研究获得 - 并已采取自从 - 后来成为2011年11月第一个药物有史以来批准美国食品和药物管理局治疗骨髓纤维化。

Srdan Verstovsek，医学博士，博士，在MD安德森的系副教授白血病，领导了第一阶段的研究，是在每一个美国临床试验鲁索利替尼，由Incyte公司公司开发的主要研究者。这是商业上称为Jakafi™。

骨髓纤维化罢工每年约3000的美国人。骨髓触发炎症积聚恶性细胞的疤痕骨髓，最终导致严重贫血，肝脏和脾脏，极度消瘦，最终死亡的肿胀。在衰弱的症状有助于生活质量差。

“我们以前没有治疗攻击分子水平的异常导致骨髓纤维化。鲁索利替尼的出现已经为我们的病人的重大改进。他们感觉更好，寿命更长，” Verstovsek说。

“临床试验表明鲁索利替尼提供的骨髓纤维化的症状很好的控制，包括脾脏萎缩，肝减少，并且在患者的走路，吃饭和体重增加。III期临床试验显示了生存利益，也才能提高。”

在没有批准的疗法，肿瘤学家试图化疗批准的其他恶性肿瘤与支持治疗，主要是输血相结合。的约10％患者有资格骨髓移植。

当这些标签外药物在所有的工作，其效果通常只有6到12个月持续，Verstovsek说。

沉重的负担症状
在哈里斯的情况下，各种药物维持病情在海湾两年之前，他的肿瘤科医生称他Verstovsek。“我的医生听说过Verstovsek博士谈论在一次会议上这种新药。”

骨髓纤维化配备了强大的组症状，其中包括：

• 腹痛
• 衰竭
• 陡峭减肥
• 盗汗
• 一个强大而持久的瘙痒感
• 骨痛
• 脾它抑制食欲，范围的扩大会影响呼吸，因此很难弯曲或步行
  

终末期患者类似那些饿死的，具有巨大的腹部和四肢瘦弱。

哈里斯有脾肿大，生动地回忆说，太累了，离开家。“我不能走路，上楼梯的一个航班没有休息。”

有些病人，Verstovsek笔记，因为他们的病情进展已经失去了30到50磅。许多服用药物时恢复它的更多。“这种药物的主要长期副作用似乎是体重增加，”他说。

他估计骨髓纤维化患者的80％，获得一定的临床受益鲁索利替尼。