登月更新：上难以治疗血癌抬头

骨髓增生异常综合征（MDS）和急性髓系白血病（AML）涵盖其特征在于，未成熟的血细胞的过度产生的疾病，导致缺乏的健康的光谱，成熟血细胞的患者。

不幸的是，多数患者与这些疾病不与现有的治疗方法治愈，所以MD安德森MDS和AML月亮shot™影像团队致力于开发新的治疗选择。这种努力是MD安德森的一部分登月计划™，合作努力，加快科学发现的开发到临床进展是挽救患者的生命。

西蒙娜·科拉博士，副教授白血病，是领导在月球上拍摄的研究188bet体育网址工作，以更好地了解和克服目前的治疗MDS的阻力。她采访了癌症前线关于她的研究。188bet体育网址

问：你能否总结一下MDS / AML的影响，为什么是一家专注于这些疾病需要一个登月？

A：在美国MDS的发病率是10000 - 每年案件15,000，与广大的老年人发生的案件 - 那些65岁以上 - 因为MDS是衰老的一种疾病。因此，我们预计发病率，因为我们的人口寿命延长，未来几年大幅增加，我们将有更多的人在这个年龄组。

这种情况对AML有点不同。它剧照出现更多的老年人，但诊断很年轻的人也是如此。在美国，约20,000病例，每年确诊，并有来自AML约10000人死亡，每年。

这是我们的月球拍摄团队正在MDS / AML的原因 - 这仍然是一个非常严重的疾病，并有太多的生命丧失。我们致力于寻找这些疾病的新的治疗选择，以挽救患者的生命。

问：你的工作主要集中在MDS。你能解释一下治疗这种疾病，它是如何有效的当前状态？

照顾的MDS的标准治疗与去甲基化药物（HMAS）。虽然这些药物进行了改进随着时间的推移，他们几乎保持了许多年的唯一选择。不幸的是，尽管在某些临床改善的患者超过60％这一疗法的效果，多数患者最终将以失败HMAS治疗。

用于MDS患者的主要问题是，他们成为血细胞减少症，这意味着他们的骨髓不能产生成熟的血细胞，所以这些患者有中性粒细胞，血小板和红细胞的非常低的数字。这些患者往往依赖输血生存，特别是在治疗的开始。如果他们到HMAS应对和他们的身体再次开始制造血细胞，他们并不需要持续输血，但几乎每个人最终会停止响应。

当发生这种情况，患者可以从血细胞减少死亡或可能继续发展为AML。从MDS反洗钱那些进步，我们没有任何批准的疗法。这太可怕了。因此，它是一种疾病的其中有对新的治疗方法的迫切需要。

问：你的月亮射击项目集中在理解时去甲基化药物治疗的患者之所以必然失败。你可以分享到目前为止你已经学到了什么？

我们发现，与HMAS治疗并不能消除骨髓干细胞引起的疾病，或起源的细胞。因此，治疗工作的下游，在骨髓更分化的细胞群。

当然，如果你仍然有原始癌细胞引起骨髓内的疾病，这些细胞将很快成为治疗，获得新的基因改变和拓展性，导致治疗失败，最终复发。

一旦我们发现了这一点，我们希望更好地了解这些细胞的机制推动HMA治疗失败，并负责疾病进展。为此，我们进行这些细胞的深入分子分布，往往从患者的骨髓只有500细胞工作。

通过基因组和遗传分析我们努力了解这些细胞，使本病以HMAS性的特点。通过我们的分析，我们发现有MDS的两个亚组，每一个不同的干细胞群窝藏特异性改变。

问：什么是你的下一个步骤或目标，为您的工作向前发展？

我们在这里我们既治疗前，患者停止对治疗后的特征起源负责治疗失败的这些疾病细胞的点。我们发现潜在的漏洞为MDS的每个子组，现在我们正在努力的目标，这些漏洞与特定的药物。

我们正在努力进行基于我们通过基因图谱的努力识别的分子特性针对性的治疗。我们要针对起源细胞，因为如果你不这样做，这种病会最终进展。

一旦我们能够验证我们可以针对这些干细胞，我们希望与我们的同事工作中开始临床实验，并迅速提出了新的选择与MDS患者治疗。

问：如何把登月计划使你的方式来进行这项工作，你无法预先？

首先，在登月计划，给了我们能够进行超过250个患者样本，这是非常昂贵的深入分析的机会。然而，由于MDS是一个非常庞杂的疾病，它研究MDS时，能够分析大量样本的根本。不支持的登月计划，这将是不可能。

此外，通过登月计划，我们已经提供的机会与平台，如合作癌症基因组学实验室。这些团体使我们能够做我们很小的细胞群分析突变的工作，我们的机会与他们的工作表示感谢。

在登月计划也刺激了有意义的合作，无论是在外面的MD安德森和。我有机会讨论我的实验室项目，与在月球拍摄其他群体，并与在MD安德森等学科的专家。

我还与基于我们已经能够在登月做工作以外的团体。举例来说，我没有一个小鼠模型来验证我们的一些发现，但已经能够工作，在耶鲁大学的一组研究我们在MDS的一个新的小鼠模型中所学到的。

由于月球拍摄的支持，我可以与耶鲁大学合作，并带来新的技术，这里MD安德森。