登月上升到胶质母细胞瘤的挑战

胶质母细胞瘤GBM并不是美国最常见的癌症但它肯定是最具破坏性的之一。在每年确诊的大约15000名患者中，只有5-10%的人能活过5年。

的胶质母细胞瘤登月®正在努力改变那些赔率和挽救患者的生命致力于发现新漏洞的研究人员和医生的协调，多学科的团队，测试新的疗法和实施更好的治疗方法在临床上。188bet体育网址

这项工作是MD安德森的一部分载人登月计划®这是一项旨在加速科学发现向临床进展的合作努力，以挽救病人的生命。

弗雷德里克·朗，医学博士，主席神经外科，是月球发射®团队的联合领导者之一。在一起Amy heimberg,医学博士，神经外科教授约翰·德·格鲁特，医学博士、椅子广告临时的Neuro-Oncology，郎指导登月向有影响力的发现和新的治疗方法。他与癌症前线谈到月球拍摄的工作。

问:目前诊断为胶质母细胞瘤的患者的前景如何?

答:胶质母细胞瘤患者预后差，生存期短，但更成问题的是，在过去的30年里，患者的预后并没有太大的改变。如果你看1980年的数据，中位生存期大约是12个月。今天，按照我们目前的护理标准，平均存活期只有15个月手术,然后并发辐射和化疗(替莫唑胺)，其次是佐药替莫唑胺。

然而，这是有希望的，因为我们现在知道有一些带有特殊分子标记的病人，比如MGMT甲基化，他们平均能活两年以上。然而，活到5年的机会仍然很低。此外，尽管我们在基于分子标记(如IDH1/2突变)更准确地对脑瘤进行分类方面取得了重大进展，但许多新的靶向治疗方法和免疫治疗，在其他癌症中非常有效，但在胶质母细胞瘤中却被证明是无效的。

所以，这就是为什么我们需要登月计划。事实上，如果有任何癌症需要登月努力，那就是胶质母细胞瘤。

问：你如何，作为一个团队，组织的胶质母细胞瘤登月？

答:我们的登月计划已经召集了一大批关键的研究人员，包括那些传统上一直在研究这种疾病的研究人员，以及那些通常不在脑瘤研究领域工作的研究人员。188bet体育网址这使得我们的团队能够协同思考问题。我们需要很多聪明的人来帮助我们理解这个非常困难的癌症。

考虑到这一点，我们最近从战略角度重新组织了我们的登月计划。以前我们主要关注治疗目标，现在我们明白我们需要更多的早期发现研究。188bet体育网址

过去，我们太过依赖为其他癌症开发的药物，希望它们能在GBM中发挥作用。不幸的是，这种方法没有取得成果。我们确实需要专门为GBM开发的方法。我们的早期研究将揭示胶质母细胞瘤188bet体育网址的弱点，以便我们开发新的治疗方法。我们有专业知识，我们有基础设施，我认为我们正在朝着正确的方向前进。

问：什么是月球拍摄的主要重点领域？

答:我们把自己组织成三艘旗舰发现,开发和部署。这些旗舰都是相辅相成，相互促进的。

内发现旗舰，我们试图找出在GBM新漏洞，可导致我们新的治疗方法。在我们最大的项目，我们与国际合作组的一个叫做玻璃协会，了解脑肿瘤随着时间的推移在基因水平的变化。我们测序大量不同的治疗要点，了解肿瘤随着时间的推移和应对疗法如何发展采取病人样品。我们希望这将让我们见识到了什么是使个GBM所以抵抗治疗。

我们还致力于建立一个地形图免疫图谱，以更好地了解肿瘤的微环境，包括构成胶质母细胞瘤的免疫细胞，从而了解免疫系统如何在肿瘤的发展和治疗反应中发挥作用。最后，我们正在从液体活检中识别生物标记物——血液和脊髓液样本——这可以帮助我们更容易地识别肿瘤，并在脑瘤治疗期间监测它们的生长和反应。

为我们的开发旗舰，我们的重点是已在临床前设置验证引人注目，需要登月的附加资源来完成翻译和法规的研究，使我们能够开始在临床检验项目。我们带来了一些新的人的团队为这些项目，我们正在探索一些令人兴奋的基于免疫治疗的方法。

最后,部署旗舰项目专注于实施和实施旨在为我们的患者带来重要新选择的转型临床试验。我们正在进行机会窗口试验，以了解治疗对肿瘤的影响。我们一直是这类临床试验的先驱者，目前我们正在用这种试验设计测试几种方法。

问：什么项目是你最此刻的激动呢？

答:我们有一些引人注目的试验正在进行或即将开始。我们正在测试一种t细胞攻击巨细胞病毒(CMV)抗原的策略，这种抗原在GBM中呈高表达，我们希望能很快测试设计用于攻击胶质母细胞瘤的自然杀伤细胞。

最近，我们开始了一项I期临床试验，研究间充质干细胞(MSCs)作为一种称为Delta-24-RGD的溶瘤病毒的载体。该病毒是由我们的一位神经肿瘤学家胡安·富约(Juan Fueyo)和阿拉巴马大学伯明翰分校的戴维·库列尔(David Curiel)合作开发的。这项试验是特别独特的，因为MSCs是通过血管内途径进入肿瘤动脉的，血管内途径最初是为治疗中风和脑动脉瘤而开发的。我们正在开拓一个叫做血管内神经外科肿瘤学的新领域。

该方法利用了GBMs具有高度血管化和由许多血管供应的特点。我们可以通过供应肿瘤的动脉而不是那些供应大脑其他部分的动脉来提供治疗。由于新技术和新方法的出现，我们可以将导管插入肿瘤特异性血管，并将药剂直接注入肿瘤。我们使用这种方法来运送装载了Delta-24-RGD的msc。今年4月，我们登记了第一个参与这项试验的病人，最近我们又治疗了第三个参与者。

问：如何通过登月计划及其基础设施使你的工作？

答:在登月计划被用于创造机会的关键出的现成的思想和资金高度创新的项目，我们可能不会已经能够在过去的支持。我们已经能够确保美国国立卫生研究院的资金和我们的集团持有SPORE脑癌，但登月计划使我们有机会去探索非传统的战略，需要做专家的多学科团队大规模的分析。该平台特别是让我们访问技术，否则不会提供给我们的小组。

我们非常感谢这些平台提供的支持和基础设施。我们一直在努力更好地利用他们的专业知识，我们相信这些平台对MD安德森的所有探月团队来说都是无价的资源。总的来说，登月计划对我们为GBM患者带来重要的新治疗方法的能力产生了巨大的变革。