MD安德森前进新的治疗抗体为AML的临床试验

白血病188bet体育网址研究人员在美国德州大学MD安德森癌症中心与协同工作治疗师发现，拥有先进的先入类治疗性抗体进入I期临床试验患者的高危急性髓系白血病（AML）骨髓增生异常综合征（MDS）和骨髓增生性肿瘤。

的抗体，称为h8F4，是T细胞受体（TCR） - 样抗体，可以通过靶向PR1杀死白血病细胞，肽选择性地发现白血病细胞的表面上。

抗体最初是由实验室产生的杰弗里Molldrem，医学博士，教授干细胞移植及细胞治疗和椅子临时代理造血生物学与恶性肿瘤。临床生产，测试和开发是由高级肿瘤研究生物制剂和188bet体育网址免疫翻译（ORBIT）与一个支撑平台与Astellas Pharma Inc.的协议。

需要新的治疗选择为AML，解释Molldrem，当标准提高化疗白血病治疗现在可用，并带来持久的治疗更多的患者。虽然诱导化疗可以缓解大约70%的患者的病情，但许多患者会复发，只有25%的患者在3-5年后还活着。

“真正的问题是，你无法消除启动白血病过程的原始细胞。他们是一个罕见的群体，很难用标准的治疗方法来消除他们，”Molldrem说。“所以我们需要有更好的结果，可以帮助摆脱白血病干细胞，而且毒性更小的东西。”

针对白血病治疗的PR1肽

的PR1肽通常被发现造血细胞内，两种蛋白酶的酶的产物。然而，随着Molldrem发现， PR1通过免疫相关蛋白HLA-A2选择性地表达于白血病细胞表面。

认识到作为一个白血病目标的这种价值，研究人员在Molldrem的实验室合作开发h8F4，结合PR1在复杂188bet体育网址的HLA-A2细胞表面上诱导白血病细胞的死亡。在临床前研究，h8F4眼看就要消除白血病细胞，特别是白血病起始细胞，在人AML的小鼠异种移植模型有效。

基于临床前数据，ORBIT了药物研发的各个环节责任推进h8F4诊所。ORBIT完成有关临床药物化学的所有活动，制造和控制，进行了研究用新药（IND）-enabling研究，并完成了安全性，药理学和毒理学研究翻译的必要步骤。轨道团队还开发了药代动力学和免疫原性试验。

通过他们的成功临床前开发和制造工作，在IND申请，并提交由美国食品和药物管理局批准。一种I期临床试验由...领着豪尔赫·科尔特斯，医学博士今年4月，该中心的第一个病人接受了治疗。

轨道平台是一个由药物开发专家组成的综合小组，致力于开发针对癌细胞或刺激免疫反应的新型单克隆抗体。作为的一部分MD安德森这个团队与美国的治疗学发现部门合作MD安德森临床医生和研究人员，以避免抗体188bet体育网址的开发和在一个屋檐下带来新的疗法从概念到诊所，所有的传统障碍。

该平台的一部分MD安德森的登月计划™，旨在加速科学发现的开发到临床进展是挽救患者生命的协同努力。

“这是如何登月平台可与已从事此癌症生物学多年的MD安德森医生工作一个很好的例子，说：”东兴查博士，院头，ORBIT平台。“我们有可以补充我们的教师的技能，使这些产品的开发一个专门小组。我们非常自豪这种无缝的协作来获得这种药物进入临床的。”

发展也离不开从安斯泰来支持是不可能的。在2015年签署了一项协议，为临床开发和测试轨道提供资金支持完成之前h8F4可以提前诊所。Sapna的Parshottam，在Molldrem在移植免疫组研究计划和发展部188bet体育网址副主任，干细胞移植和细胞治疗，是在管理联盟，并促进了h8F4的监管和审批过程的每一步关键。

MD安德森已经实施了一个机构利益冲突管理和监测计划，以保护患者和管理其与本研究相关的财务利益冲突。188bet体育网址你可以阅读更多在这里。

轨道和Molldrem的实验室现在正在合作探讨其他方法在造血系统恶性肿瘤，并在那里可以找到其他类型的癌症靶向PR1。这些包括嵌合抗原受体（CAR）接近目标PR1和克服的h8F4抗体的潜在抗性。

此外，该方法允许研究人员通常只在细胞中的蛋白后去拓宽了潜在的治疗靶点。188bet体育网址使用Molldrem的实验室开创了技术，轨道平台目前正在努力扩大其对异常呈现癌细胞表面上的目标治疗性抗体的管道，解释查。