FDA淋巴瘤药物批准基于MD安德森领导的临床试验

美国食品和药物管理局今天批准伊布替尼治疗至少接受过一种其他形式治疗的套细胞淋巴瘤患者。

根据FDA的加速批准计划，基于由Michael Wang，M.D.，淋巴瘤/骨髓瘤教授领导的单臂关键期II临床试验的潜在突破药的加速批准计划。

“这是披露细胞淋巴瘤患者的好消息，”王说。“伊布鲁替尼是一次性药物，每天服用一次，对于患者而言，患者的反应率比现有的组合化疗方案更好，并且具有更温和的副作用。”

王和他的同事在6月19日的《新英格兰医学杂志》上报道了临床试验结果。

FDA声明指出，该国际临床试验纳入了111名患者，总体缓解率为66%，其中17%的患者获得完全缓解，49%的患者获得部分缓解。中位缓解时间为17.5个月。批准的依据是总体反应率;生存优势尚未确定。

77名4期患者进入试验，之前接受治疗的中位数为3。Ibrutinib攻击恶性B细胞Pharmacyclics, Inc.开发了ibrutinib，现已更名为IMBRUVICA。套细胞淋巴瘤是一种侵袭性B细胞亚型，占非霍奇金淋巴瘤病例的6%。

B细胞是白血球（白血球），当免疫系统激活时，会产生抗入侵病原体的抗体。伊布替尼以布鲁顿酪氨酸激酶为靶点，该激酶是B细胞受体途径的重要组成部分，对B细胞淋巴瘤至关重要，可导致细胞死亡，减少恶性B细胞的迁移和粘附。

根据加速批准条款，FDA要求Pharmacyclics提交单臂试验中所有患者的24个月随访数据。该公司还将提交伊布替尼联合苯达莫司汀加利妥昔单抗与苯达莫司汀加利妥昔单抗治疗新诊断套细胞淋巴瘤患者的随机对照III期试验结果。

MD Anderson正在招募合并研究的患者，该联合研究由Jorge Romaguera医学博士，淋巴瘤/骨髓瘤教授领导。点击这里了解更多信息。

与化疗相比毒性降低ibrutinib的I期临床试验由Nathan Fowler医学博士，淋巴瘤/骨髓瘤副教授领导。这项安全性和剂量设定试验测试了ibrutinib在各种B细胞恶性肿瘤，包括慢性淋巴细胞白血病和多种淋巴瘤类型。

I期结果预示了套细胞临床试验的缓解率，50例患者中有60%的患者有客观缓解，包括16%的完全缓解。

惰性淋巴瘤和侵袭性大细胞淋巴瘤患者也有反应，Fowler说:“由于其在B细胞恶性肿瘤中的活性和相对缺乏毒性，ibrutinib代表了淋巴瘤治疗的一个重大突破。”

FDA正在考虑Pharmacyclics申请批准慢性淋巴细胞白血病药物。

组合细胞淋巴瘤已经用组合化疗方案治疗，具有良好的反应率，但复发率高，副作用高。

虽然较少的繁重，但伊布鲁尼布也具有副作用。在临床试验中报告的最常见的不良反应（大于或等于20％的患者）是低血小板计数，腹泻，低白细胞计数，贫血，疲劳，肌肉骨骼疼痛，肿胀，上呼吸道感染，恶心，瘀伤，呼吸急促，便秘，皮疹，腹痛，呕吐和胃口减少。

5%的患者有3级或以上的出血事件（硬膜下血肿、胃肠道出血和尿中出血）。48%的患者发生出血事件，包括任何级别的瘀伤。41%的患者出现与治疗相关的3级或4级低血细胞计数。25%的人有3级或以上的感染。

补充资料FDA在《临床肿瘤学杂志》上宣布了《新英格兰医学杂志》的文章和MD Anderson新闻发布的I期结果