实验基因治疗成功在某些淋巴瘤，白血病

使用睡美人非病毒转导系统修改T细胞CD19定向嵌合抗原受体（CAR）的疗法的研究结果已经证明，在治疗晚期血液系统恶性肿瘤进一步承诺。

患者谁了急性淋巴细胞白血病（ALL），非霍奇金淋巴瘤（NHL）和慢性淋巴细胞白血病（CLL）在MD安德森癌症中心所使用最初发现于美国明尼苏达大学的睡美人基因转移系统的临床试验的一部分。

从研究结果在第56届美国血液学会年会（ASH）在旧金山年会上进行了介绍和发表在ASH杂志的月发行血液。

睡美人基因被命名为它能够“唤醒”已灭绝的转座子 - DNA，可以自我复制并插入复制回基因组中。这允许基因被转移到被称为质粒的DNA分子。称为转座结合到所述质粒的酶，切割和转座子基因出质粒并将其粘贴到靶DNA序列的。这种基因转移系统是为MD安德森临床试验的基础。

使用睡美人基因转移系统，劳伦斯库珀，医学博士，博士，儿科教授，Partow Kebriaei，医学博士，副教授干细胞移植和细胞治疗，能够基因插入T细胞，建立对识别并结合CD19，B细胞的细胞表面上的T细胞的人工或嵌合抗原受体（CAR）。称为CAR T细胞所得到的产物是在MD安德森制备的和在睡美人临床试验正在使用。

“我们正在使用CAR T细胞与传统的造血干细胞移植治疗相结合治疗晚期CD19阳性血液系统恶性肿瘤，” Kebriaei说。“我们也正在治疗的病人谁了积极的疾病，但没有收到造血干细胞移植。”

患者自体（患者自身的细胞）或异体（供体细胞）干细胞移植，这是在与汽车联合给药的收件人。Kebriaei报道在治疗的33例患者无急性或长期毒性。

“五名患者复发的高危用CAR T细胞与自体干细胞移植治疗一起，这些患者中有4保持完全缓解，中位随访12个月，”她说。“在与异基因造血干细胞移植供者后CAR T细胞治疗的13例患者，六留在完全缓解，中位随访7.5个月。”

Kebriaei还报告说，谁用CAR T细胞治疗活动性疾病，但没有五明的14名患者没有经过中位随访半年造血干细胞移植表明疾病消退。