急性髓性白血病的最小残留疾病瞄准月亮射击

在患者中白血病，完全缓解后治疗目前通过在显微镜下观察的骨髓活检中没有癌细胞的缺失定义。然而，它很好地确定，如果没有给予进一步治疗，一些患者由于身体残留的未检测到的癌细胞而恢复。该少量剩余的细胞被称为最小的残留疾病（MRD）。

Ghayas Issa，M.D.，助理教授白血病，共同领导了一个旗舰项目骨髓增生症综合征（MDS）和急性髓性白血病（AML）MoonShot®。他们的团队专注于寻找新的目标，以更有效地治疗急性髓性白血病患者的最小残留疾病。他与癌症前线谈到他们的工作。

如何为患者进行最少的残留疾病患者影响治疗方案？

它对在标准治疗后如何治疗患者具有重大影响。我们现在具有更好的测定来检测这些细胞，包括下一代测序和流式细胞术，并且如果它们具有最小的残留疾病，我们试图确定每位患者。那些不倾向于有更好的结果的人，而那些是MRD积极的人会增加复发风险。

白血病是一种异质疾病，因此MRD状态可能意味着不同患者的不同事物。但是，我们可以使用这些信息来确定最佳的下一过程，基于发现最小的残留疾病。

如果患者在治疗过程中早期被鉴定为MRD阳性，我们可能会产生更多的治疗方法 - 增加剂量或其他药物。如果患者毕竟是MRD阳性化疗已经完成，这可能是我们应该考虑的迹象干细胞移植对于可能没有候选人的患者。

总体而言，MRD状态告诉我们，我们需要在白血病进展之前采取行动。

您最小的残留疾病旗舰项目的目标是什么？

我们旗舰努力的总体目标是试图找到特定于MRD的目标，以便我们能够制定治疗方法以防止疾病复发。因此，而不是等待患者复发，如果我们能够找到我们可以添加到治疗的事情，以消除我们患者的最小残留疾病，这与治愈有关？

简单来说：我们可以照顾所有白血病细胞，包括对初始治疗敏感的单层细胞和耐用的人吗？我们可以开发它们是否有任何特性有针对性的疗法？

一些努力工作的项目是什么？

我们正在做多种类型的调查，以了解这些细胞抵抗或允许他们逃避我们目前的治疗的原因。我们依赖于单细胞测序技术来分析残留白血病细胞中的基因表达和基因突变。是否存在于所有细胞中的表达模式或突变，或者只有一些细胞？这些因素如何合作导致MRD？

最终，我们正试图使用​​异常表达或突变基因产品作为新疗法的目标。我们正在寻找白血病细胞表面上的那些，以便我们可以用抗体或抗体靶向免疫疗法杀死残留细胞。

我们还有患者衍生的异种移植物（PDX）模型的最小残留疾病，在那里我们可以在未来潜在地测试有希望的新疗法，以了解它们是否有效。

我们目前正在发现这些努力的发现阶段，但我们已经了解到这些残留的白血病细胞似乎是对免疫系统很重要的降调基因。这些细胞可能逃脱化疗和免疫系统的控制，因为它们已经找到了一种对免疫系统看不见的方法。这在将来可能是重要的，因为它可以用作预测响应的签名，或者可以为我们提供一些候选人来瞄准。

当我们确定有价值的治疗候选人时，我们将与之密切合作轨道平台开发基于抗体的疗法，我们希望将有效地治疗MRD并推进它们临床试验。

月亮镜头程序如何以之前可能不可能的方式启用这项工作？

这是一个高风险的项目，否则难以获得资助。该Moon Shots®已经投入了大胆的想法，如此，这可能对所有白血病患者的回报率高 - 尤其是那些具有高风险疾病的疾病。因此，这是一个重要的资金，帮助我们引导我们能够推出其他项目并最终导致新的治疗。

该计划还建立了这项工作的宝贵结构。我是一个团队中的一个成员，涉及多个部门，实验室和平台。通过月亮射击计划，我们能够在整个机构中与许多人进行合作，并利用其他任何地方不可用的平台。我们鼓励我们利用这些机会，我们当然是。

将患者转到MD Anderson在线或通过拨打1-877-632-6789。