快速诊疗为甲状腺癌患者带来了希望和时间

马克斯Nickless他说：“不是太乐观”时，他的妻子贝基，开车送他十五个小时他们在印第安纳州的家里看到甲状腺癌专家玛丽亚Cabanillas，医学博士他于2017年2月在MD Anderson大学毕业。当地医生的看法是如此的糟糕，以至于他已经为自己的葬礼挑选了一些照片和音乐。

麦克斯未分化甲状腺癌-该病最具侵袭性的形式。“间变性”是一个医学术语，用来描述快速分裂的癌细胞。

“甲状腺间变性癌可能是最致命的人类癌症之一，”他说Stephen Lai，医学博士。他是头颈外科教授。这种病很少见，在美国每年只有大约1000例，而且大多数患者在确诊后三到六个月内死亡。

“当我周三和卡布尼拉斯医生交谈时，马克斯还在吃东西、喝东西，一切都很正常，”贝基说。“但到了周六，他吞咽困难，呼吸困难，我真的很担心开车送他去休斯顿。”

癌症的快速进展是不寻常。甲状腺未分化癌是如此咄咄逼人，到时候很多患者都充分评估，他们的疾病往往超出帮助。或者至少，这是它曾经是这样。

值得庆幸的是，马克斯的诊断正值间变性甲状腺癌治疗取得历史性进展之际。

快速帮助治疗间变性甲状腺癌

几年前，Cabanillas和她的同事们对改善预后的甲状腺未分化癌患者的艰巨任务。

“那时候，我们真的没有什么可以提供给他们，而他们在家里却得不到，”卡布尼利亚斯说。“作为一个病人，来到全国第一癌症中心，却被告知要在家里进行化疗，这是多么令人失望啊。”我们想改变这种情况。”

与MD Anderson的临床安全和有效性项目合作，该团队首先确定了内分泌科、内科肿瘤科、放射肿瘤科和外科的医生，他们可以在每周的诊所时间表中为未变甲状腺癌患者提供特别预约。

的FAST（促进甲状腺未分化癌专业治疗）队成立于2014年，由一群坚定的肿瘤学家、内科肿瘤学家、放射肿瘤学家、病理学家、a胸腔科和头颈外科内分泌。该小组将努力让患者到治疗更快。

精简后的系统奏效了。Lai表示，到2018年，新患间变性甲状腺癌的患者预约时间从8.7天减少到半天。

靶向治疗临床试验的药物缩小肿瘤的他

在FAST团队的创作恰逢开幕临床试验针对几种涉及BRAF基因特定突变的罕见癌症。这种突变被称为BRAF (V600E)，可能会促进癌细胞的生长和扩散。马克斯的肿瘤有这种突变。

国际审判，由Vivek印度医学博士他是研究癌症治疗学的副教授，当时正在测试dabrafenib和trametinib靶向治疗已经成功治疗的组合黑素瘤患者BRAF一个突变。靶向药物与特定分子帮助癌症进展干扰阻断癌症的生长和扩散。

不幸的是，像大多数靶向疗法一样，这些药物都是药片。由于马克斯到MD安德森时还不能吞咽，他不适合临床试验。医生们想出了一个替代方案。虽然马克斯没有参加试验，但他仍能得到药物。他通过喂食管接受了第一剂dabrafenib。

“我记得问过卡布尼利亚斯医生，什么时候我才能知道dabrafenib是否会提供帮助。她说两天之内就会知道。”麦克斯回忆道。

他和贝基在休斯敦没有等来了解一下。

“贝基想在我去世前把我送回家，好让孩子们看看我，”马克斯说。“这是我们主要关心的问题。”

两天后，当马克斯在回印第安纳的路上开始想吃汽水时，他意识到自己已经恢复了吞咽的能力。达布拉菲尼人的行动速度正如卡布尼拉尼亚斯所预测的那样快。马克斯的肿瘤继续缩小，大约一个月后，他开始接受trametinib治疗。

一个新的甲状腺未分化癌的治疗选择

在符合临床试验条件的间变性甲状腺癌患者中，超过一半的肿瘤缩小了。2018年5月，美国食品和药物管理局批准dabrafenib和trametinib用于BRAF (V600E)突变的间变性甲状腺癌患者。这是第一个被批准用于治疗这种疾病的药物疗法。

“关于如何设计专门针对间变性甲状腺癌的临床试验，我们学到了很多，”卡巴尼亚斯说。

例如，后来的一项试验允许对无法吞咽的病人使用其他药物给药方法。

甲状腺间变性癌患者的临床试验参与率高

多亏了FAST团队，MD Anderson超过30%的间变性甲状腺癌患者现在参加了临床试验。临床试验的登记人数远高于3%至5%的全国平均水平的一个原因是MD Anderson使用了一种液体活组织检查，即血液检测，来寻找血液中循环的癌细胞的突变。我们的目标是针对这些突变使用专门设计的药物来攻击它们。

“传统上，组织活检是从一个病人的肿瘤取出，然后分析在实验室中的突变。结果往往需要几个星期才能回来，而这些病人不能等那么久，”说珍妮弗·王,医学博士他是头颈外科助理教授。“现在，我们可以进行液体活检。结果通常一周内就会出来，这样我们就可以在合理的时间范围内选择靶向药物。”

对抗靶向治疗耐药性

与靶向治疗联合治疗马克斯收到最终重新长出一些肿瘤，称为性的问题。当它变得清晰，最大的肿瘤已开始恢复增长，他的医生加入免疫疗法药物pembrolizumab加入到他的治疗计划中。免疫治疗药物训练病人自身的免疫系统来攻击癌症。

马克斯的护理团队希望免疫疗法能帮助控制他的肿瘤生长，但他们并没有就此止步。他们知道，当患者对靶向治疗反应良好时，他们的肿瘤就会缩小到可以切除的程度手术这是以前几乎从未对间变性甲状腺癌做过的。

“传统上，这些肿瘤已不可操作的，因为它们涉及在颈部关键结构，如颈动脉或语音信箱，”说马克Zafereo,医学博士他是MD安德森医院的副医疗主任内分泌中心。“但是一旦患者靶向治疗的这样一个戏剧性的回应，我们意识到，我们可以再介绍手术到多学科的护理模式，提高生存率，同时仍然保持的生活质量。外科医生们在历史上不愿意对甲状腺未分化癌患者的工作，因为预后历来如此糟糕，所以这是一个范式转变“。

Zafereo成功切除最大的整个肿瘤2017年5马克斯然后行30个剂量放射治疗。他于2019年9月停止服用pembrolizumab。今天，他仍然没有患癌症。在确诊三年后的2020年2月，他迎来了第五个外孙。

给予甲状腺未分化癌患者有更多的时间

在该杂志甲状腺的2019年8月的封面文章，MD安德森出版了第一本案例研究表明，治疗BRAF突变甲状腺未分化癌dabrafenib和trametinib，其次是手术和放疗，是安全和有效的。十一月，球队的美国甲状腺协会的年度会议期间提出的生存数据。之后FAST团队组成，8个月的2000-2013〜16个月在2017至19年，与患者超过40％存活至少两年在MD安德森的平均总生存期为未分化甲状腺癌一倍。

推出MD安德森罕见肿瘤的倡议,旨在识别额外的分子和遗传下一代的目标治疗罕见的肿瘤,和两个新的临床试验未分化甲状腺癌开放不久,团队希望继续改善护理,所有患者诊断为生存和生活质量这一次绝望的疾病。

“在MD安德森癌症如何治疗是不断变化的。我们一直在努力改变现状，”王说。“我们要引领并尽一切可能来改变这些病人的轨迹。”

请求在MD安德森在线预约或致电1-877-632-6789。