Car-T细胞疗法如何工作？
Kaylyn White在医生发现她的白血病对化疗有抵抗后接受了CAR - t细胞治疗。阿道夫·查韦斯三世拍摄
凯琳·怀特(Kaylyn White)是一个活泼快乐的12岁女孩直到骨头和关节疼痛让她停止了脚步。当她的体重开始下降，并出现随机流鼻血的症状时，她的母亲知道出事了。
莱斯利·怀特说:“我们看到她精力枯竭。”“她很痛苦。”
经过几次访问当地医生，包括对物理治疗师和风湿病学者的转介，完整的血液计数测试显示皮利不泽的白细胞极高。她赶到了急诊室MD安德森癌症中心，不久就被诊断为高危急性淋巴细胞白血病(所有)。
Kaylyn收到了她的第一剂化疗就在2017年圣诞节前几天。经过四周的治疗，骨髓评估显示她的白血病对化疗有抵抗。医生将她的疾病归类为难治性(耐药)b细胞急性淋巴母细胞白血病。
“我们知道对化疗缺乏反应会导致预后不良，”他说萨贾德·卡扎尔，M.B. Ch.B。，助理教授儿科．
在Kaylyn的诊断前几个月，食品和药物管理局批准了一种突破性的新型癌症治疗汽车T．该技术利用患者免疫细胞的力量 - 从它们中提取，在实验室中重新设计，然后泵回身体 - 杀死侵袭性血液癌。治疗Tisagenlecleucel被称为治疗25岁和年轻人，如Kaylyn，令人难以忍受的B细胞的主要进程。
当Kaylyn的细胞被收集时——通常需要4到6周的时间——她留在医院继续接受化疗，以防止她的癌症扩散。在被注入增强T细胞30天后，测试显示她没有患病的迹象，她的白血病完全缓解。
“能够访问此程序是一种祝福，”莱斯利说。“这项治疗是工作，医生帮助拯救了女儿的生命。”
对于患者，如Kaylyn，其癌症没有响应标准治疗，汽车T细胞治疗可能是最后的手段。MD安德森儿童医院的癌症始于2018年3月向儿科提供待遇，凯莱恩是迄今为止接受治疗的五位儿科患者之一。
“在我看来，这种治疗是由于化疗自化疗以来白血病发生的最神奇的事物，”医学博士克里斯Mahadeo。，科长和医务主任儿童干细胞和细胞治疗．
综合治理指南释放
在美国食品和药物管理局批准CAR - t细胞治疗急性淋巴细胞白血病的一年之后，美国加州大学的研究人员188bet体育网址MD安德森和儿科急性肺损伤和败血症调查员网络（Palisi）发表汽车T细胞治疗儿科治疗指南．该指南概述了各个领域的主要专家在确定与治疗有关的毒性的早期迹象和症状方面所吸取的教训，并详细介绍了管理这种毒性的方法。
Mahadeo说:“虽然CAR - t细胞治疗已经治愈了90%的标准治疗无法挽救的患者，但安全的管理需要各种学科的训练有素的工作人员。”“重要的是，来自各个领域的所有提供者都要接受识别毒性的培训，以确保及时治疗，拯救生命。大多数毒性，如果及早发现，是可以治疗的。”
汽车T细胞疗法导致了一些独特而严重的毒性，可以影响心脏，呼吸和神经系统系统。Mahadeo说，需要各种多学科团队以及适当的临床基础设施，以及适当的临床基础设施。
188bet体育网址研究人员MD Anderson'美国CAR -t细胞治疗相关毒性(CARTOX)项目与PALISI研究人员合作，汇集了许多领域的专家，包括儿科重症医师、药剂学、神经学和转化免疫治疗研究。188bet体育网址他们一起生产的指导方针旨在改善患者的经验和结果。
尽管该指南是针对FDA批准首个用于所有儿童患者的CAR - t细胞疗法而制定的，Mahadeo表示，该指南将对未来的CAR - t细胞疗法产生积极影响。
MD安德森188bet体育网址研究人员希望使用这种疗法来治疗其他形式的癌症。Mahadeo和他的团队也探索了靶向真菌和病毒感染的汽车T细胞。
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