涉及最近批准的CD19靶向嵌合抗原受体(CAR)T细胞疗法的研究表明,42%的伴随大型B细胞淋巴瘤的患者在用AXI-CEL处理后15个月内仍存缓解。
该研究名为Zuma-1,还报告了82%的患者中可测量的反应,并在54%的答复中进行了完整的反应。治疗后15个月,五十六个六个百分点,剩余癌症治疗两年后。
该研究结果报告于12月10日新英格兰医学杂志上的在线问题,并在12月份举行了美国血液学学会(ASH)年会和博览会。他们是由一项由22级机构研究引导的有情Neelapu,医学博士教授淋巴瘤和骨髓瘤在MD安德森,弗雷德里克洛克,M.D.,副主席和骨髓移植部副主席和麦芽肿癌中心的细胞免疫疗法。
“随着FDA最近批准这一疗法,我们认为这是治疗复发或难治性大的B细胞淋巴瘤的患者的主要进步,并且很可能拯救或延长许多患者的生活,”Neelapu说。“这项研究表明,AXI-CEL在这些患者的现有疗法中提供了显着的改善,这些患者没有治疗选择。”
在CAR - T治疗中,一个人自己的T细胞——抗病免疫细胞——被移除并送往实验室,在那里它们被进行基因重组,在其表面产生嵌合抗原受体(CARs)。car是允许T细胞识别癌症的蛋白质。
然后在实验室中乘以汽车T细胞直至存在数百万。接下来,他们被送到医院并留下了患者的血液。这些“攻击者”细胞不仅识别和杀死癌细胞,但在输注完成并防止癌症的复发后,它们可能会在体内留在体内。
该研究于2015年4月开始,施用Axi-Cel至108名患者,所述108名患有现有化学疗法和自体干细胞移植的患者。在某些情况下,接受化疗的患者进入过于进展,以进行干细胞移植,并在化疗后进行试验。
“这是第一个治疗成人淋巴瘤的FDA批准的基因疗法,”洛克说。“许多患者的淋巴瘤肿瘤在一个月内融化了。Zuma-1试验的长期随访结果表明,AXI-CEL剩余可以持续多年,而这些患者是没有反应化疗的患者。“
MD安德森领导的临床试验
范围:22机构
治疗:CD19靶向汽车T细胞疗法
结果:在15个月后,42%的侵略性大B细胞淋巴瘤的患者仍保持缓解
很荣幸成为临床试验的开拓者
2013年,艾米丽·杜姆勒(Emily Dumler)被诊断出患有一种名为弥漫大b细胞淋巴瘤的非霍奇金淋巴瘤。在化疗和自体干细胞移植都未能阻止她的癌症后,她获得了Sattva Neelapu的CAR - t细胞治疗淋巴瘤研究的最后一个名额。
“我感到怜悯只是为了有另一种选择 - 我的医生对我的医生很兴奋的真正可行的选择,”Dumler说。“并且在很长一段时间内第一次,我实际上觉得有希望。”
戴夫勒只是第二名患者MD安德森而世界上第三分之一是在多中心临床试验中接受汽车T细胞治疗非霍奇金的淋巴瘤。她在汽车T细胞疗法中作出了众所周知的患有细胞因子释放综合征和神经系统副作用,但迅速恢复。在她输液后一个月,测试表明她的癌症完全缓解。两年半后,她仍然没有癌症。
这段经历不仅改变了杜姆勒的生活,也改变了她看待临床试验的方式。
“在我在临床试验之前,我对参加他们的患者感到难过。我认为临床试验是最后的努力,“杜勒说。“但知道我是这一领域的暴行器让我感到骄傲。临床试验是医学的未来。他们真的是新的治疗方式如何获得。“