切断癌症的食物供应

几十年来，联合化疗一直是急性髓系白血病(AML)患者的主要治疗方法，AML是一种侵袭性的血液和骨髓癌症。

“大约40%的年轻患者能长期存活，而那些超过65岁的患者，存活率下降到10%，”他说滨海Konopleva，医学博士，博士，教授白血病。“这里一直没有批准在过去的40年AML药物和结果没有显著与靶向治疗的改善。”

188bet体育网址在研究人员MD安德森研究所的癌症应用科学（IACS）都希望能够杜绝，干旱与他们开发这些恶性血细胞饿死的药物。

被称为IACS-10759在10月开始为患者，为IACS的一个里程碑，它作为嵌入在癌症中心的生物技术公司药物的初始阶段临床试验。该研究所药物发现和开发的专业连接MD安德森教授。

“我们希望我们很快就会在患者看到承诺响应IACS-10759，我们在临床前模型中观察到，”说朱利奥Draetta，医学博士，博士治疗学发展的头和IACS主任。

虽然研究人员188bet体育网址已经发现AML是脆弱的，他们也已经发现，淋巴瘤，胶质母细胞瘤，黑色素瘤，结肠直肠癌和胰腺癌肿瘤的亚组怀有这个弱点。

白血病和淋巴瘤协会资助创新试验

Konopleva和白血病助理教授Naval Daver博士领导了AML试验，该试验由白血病和淋巴瘤协会在其治疗加速项目下的350万美元投资资助，该项目是该协会在2016年底发起的针对AML的密集活动的一部分。

IACS旨在提供MD安德森医生和病人获得专门针对患者的独特群体的肿瘤中发现的漏洞的新药。这些项目都是基于研究结果从基本的科学家来MD安德森。

“该IACS模型强调需要我们深刻认识药物的生物效应，” Draetta说。“我们想增加与我们确定并开发新的分子，并询问任何新的药物最相关的上下文中的影响是至关重要的问题的精度。”

用致命的饮食来治疗癌症

根据该研究所发现了一种方法，IACS-10759的目的是针对AML细胞的代谢漏洞。

大多数细胞依靠两种代谢过程生存。称为线粒体的细胞器利用氧气将储存在糖、脂肪酸和蛋白质中的能量通过氧化磷酸化(OXPHOS)过程转化为能量。在没有氧气的情况下，细胞也通过一种叫做糖酵解的低效过程将葡萄糖转化为能量。IACS-10759抑制OXPHOS，因此它是为癌细胞提供能量和构建模块的两个代谢分支之一。

Konopleva说她的团队的研究已经表明AML细胞188bet体育网址高度依赖于线粒体驱动的过程。

“OXPHOS是它们存活的原因，但还没有人有临床可行的抑制剂，”她说。

进入IACS，其中科学家，运用他们的药物开发的专业知识和能力，迅速检测和理解的在临床前模型可能的药物的机制，制定IACS-10759。

“正常细胞可以通过糖酵解来绕过OXPHOS抑制，但我们已经识别出一些癌症，比如AML，无法通过糖酵解来存活，”该组织转化生物学负责人Joseph Marszalek博士说联合临床试验中心。

“我们已经与多家紧密合作MD安德森癌症登月计划™团队开发IACS-10759为治疗的肿瘤患者依靠氧化磷酸化，” IACS执行董事菲利普·琼斯博士说：

创建，测试，改进，再试验

一个超过25人的团队成功地将IACS-10759带入临床试验。Emilia Di Francesco博士是IACS药物化学的副主任，他领导着一个小组开发小分子药物，以有效地击中癌细胞的靶点，同时避免脱靶效应。

Marszalek的研究小组把这些药物对测试在细胞系和小鼠模型。他们发现有关药物的疗效和副作用是什么反馈给迪弗朗切斯科的小组，其中微调的药物。

这种密集的，反复的过程让他们在IACS-10759在零发展之前分析一系列分子的超过18个月。

“我们需要进一步完善为该诊所和建造中的所有特性，使其在患者更有效的药物，”迪弗朗西斯说。

Marszalek和Di Francesco说MD Anderson临床医生的合作本质是无价的。他们与Konopleva进行了联系，Konopleva对AML和临床前模型的了解对IACS-10759的开发至关重要，并使临床试验的开发能够在正在进行的临床试验中研究OXPHOS抑制的生物学。

此外，我院拥有的其他实验性药物的工作他们的方式向首次在人类使用的管道，与他人有望在明年进入临床试验。

琼斯说:“在MD安德森这样的地方，不缺好点子。”“确定对特定患者群体有影响的疗法，并将这些药物转入临床试验MD安德森是我们的使命。”

临床试验呈现出一种致命的血液cancerwith一种实验性药物

IACS-10759由应用癌症科学研究所(Institute for Applied Cancer Science)开发，该研究所成立于2011年，旨在为癌症患者开发新的治疗方案。

IACS是“登月计划”的一个平台。该计划于2012年启动，旨在通过更迅速地开发和实施基于科学发现的预防、早期检测和治疗方面的先进技术，来降低癌症死亡率。

该试验将登记48名患者复发或耐AML。

主要目标:确定该药物的安全性和耐受性，确定阿马昔单胺耐受剂量和II期试验的推荐剂量。

次要目标:了解更多关于该药的药代动力学和临床影响的早期适应症，包括总有效率、反应时间、无进展生存期和总生存期。

该膨胀阶段允许的12名患者登记接受补充的II期剂量。

白血病和淋巴瘤协会的资金还提供了生物标志物的药物分析和发育。

AML的事实

当通常成为某些类型的白血细胞，血小板或红细胞的健康版本的髓样干细胞，而不是成为那些细胞的未成熟的版本发生急性骨髓性白血病。

白血病和淋巴瘤协会(Leukemia and Lymphoma Society)估计，2016年诊断出的AML新病例有19,950例，多数为成年人，该病导致约10430人死亡。