“我没有经历过什么糟糕的事情。没有症状。没有副作用,什么都没有,”她说。“我告诉我的孙女,我的血是病的,但我没有病。”
惠廷顿的经历反映了CLL治疗的转变,从传统的化疗转向了新的靶向治疗,即攻击癌细胞而不伤害正常细胞——这是MD安德森在这一领域的领先。
“有了这些新的靶向药物,CLL患者的情况非常好,维持了正常生活,没有疾病的症状或迹象。白血病和惠廷顿的肿瘤学家Jan Burger医学博士说:“只有通过我们最敏感的测试发现的白血病的痕迹仍然存在。”
在患有CLL的人体内,保护他们免受疾病和感染的白细胞——尤其是B细胞——会失控地生长。当它们繁殖时,它们会排挤血液、骨髓、淋巴结、脾脏和肝脏中的健康细胞。
通过惠廷顿两年前参加的一项临床试验,她服用了ibrutinib,这是一种阻止帮助B细胞生长的蛋白质的药物。审判是慢性淋巴细胞白血病登月该公司利用了伯格及其同事的专业知识,他们在该药物的早期临床试验中发挥了主要作用。
伯格说:“登月计划与她所参加的临床试验密切相关,我们在那里进行了大量的实验室研究,以了解对ibrutinib的耐药性,并开发新的联合疗法,以消除白血病。”
目标:治愈率翻倍
同时给予多种药物的联合化疗,包括在MD安德森美国的CLL治愈率为35%,但伴随而来的是严重的副作用,可能会迫使患者放弃治疗。CLL Moon Shot的领导者认为,使用ibrutinib和其他靶向疗法,他们可以将治愈率提高一倍,达到70%。
惠廷顿的CLL是在2013年的年度健康体检中被常规血液检测发现的。慢性淋巴细胞白血病通常进展缓慢,许多患者在需要治疗前需要监测数年。
惠廷顿在安德森医学中心寻求了第二意见,伯格发现她的疾病有一种名为17p缺失的基因突变,这种基因突变会导致CLL进展更快,并对化疗产生抵抗。
当时,她留在原来的肿瘤医生那里进行监测,伯格敦促她在病情恶化时打电话给她。
药物阻碍快速进展
确诊7个月后,惠廷顿的白细胞计数上升到了一定水平,促使她的肿瘤医生开始计划化疗。
她说:“我打电话给伯格医生,来到MD安德森进行ibrutinib临床试验。”
在最初几周,她的白细胞计数上升,这在ibrutinib中很常见,因为这种药物会将CLL细胞从淋巴结、脾脏和骨髓拉入血液,导致死亡。
她的症状——盗汗、淋巴结和脾脏肿大、乏力——在一周内消失了。“这种药对我没有任何副作用。”
六周后,她的白细胞计数开始下降,CLL缓解。那是在2014年10月。
现在,惠廷顿每天服用三粒ibrutinib,每三个月来一次血液检查,每年进行一次CT扫描、骨髓抽吸和活检。她从来没翘过一天班。
“我很兴奋。我每天都感谢上帝,因为我不可能有一个更好的护理团队。”
CLL是最常见的成人白血病,是免疫系统B细胞(通常产生抗感染抗体的白细胞)的恶性肿瘤。美国癌症协会估计,2016年美国将确诊近19000例新病例,约4600人将死于CLL。