以MD安德森的名字命名应用癌症科学研究所IACS-10759阻断了营养物质转化为癌细胞所需能量的过程。这种药物通过阻断线粒体的功能来做到这一点。线粒体通常被称为细胞的“发电站”,它产生细胞运转所需的能量。如果线粒体功能受阻,某些癌细胞就无法存活。
IACS主任、医学博士Giulio Draetta说:“大多数抗癌药物以分裂的细胞为靶点。”“通过这种新方法,我们可以同时打击在肿瘤存活中发挥关键作用的分裂细胞和非分裂细胞。”
IACS的科学家们准备并评估了超过800种化合物,最终得到了IACS-10759,为分子设计了多种属性,使其在患者中有效发挥作用。
IACS-10759对培养的人类癌细胞和在人类癌症小鼠模型中具有强大的活性。去年,开始对该药物进行强制性临床前安全性研究,这是寻求fda批准前的最后一步食品和药物管理局让一种药物进入第一阶段临床试验
德莱塔预计,第一阶段人体试验将于2015年底开始。
一组具有丰富行业经验的IACS药物开发专家确定并开发了IACS-10759。他们与急性髓系白血病(AML)/骨髓增生异常综合征该机构将监督该药物在AML患者身上的首次临床试验。
实体肿瘤和其他血癌的额外一期试验也在计划中。
Draetta说:“我们现在在整个机构都有积极的合作,包括淋巴瘤、黑色素瘤和结肠直肠癌。”
迅速发展
推进这种药物是MD Anderson建立的IACS的一个重要里程碑Ron DePinho校长,医学博士他于2011年底来到美国,填补了学术科学发现与工业药物开发之间的鸿沟。
该研究所的目标包括让iacs发现的药物进行临床试验MD安德森在最初的五年内。
“药物发现”项目负责人菲尔•琼斯指出,IACS目前拥有60多名研发新型癌症疗法的科学家,其中大多数拥有广泛的行业经验。
琼斯说:“我们的药物研发专家每天与MD安德森杰出的疾病中心合作。”“据我们所知,在美国没有其他类似的组织,在世界上可能也只有一个——在英国。”
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