靶向治疗Pralsetinib安全有效地用RET改变治疗肺和甲状腺癌

MD Anderson新闻发布于2002年6月09日

由德克萨斯州和德斯逊癌症中心研究人员大学进行的多队阶段I / II箭头临床试验结果表明，曾经每日服用的Pralsetinib，一种高度选择性188bet体育网址雷抑制剂，在治疗先进的患者方面是安全有效的雷融合阳性非小细胞肺癌（NSCLC）和雷- 甲状腺癌。每个队列的调查结果今天发表于此柳叶刀肿瘤学和刺血针糖尿病和内分泌学， 分别。

“针对性疗法对由癌症驱动的NSCLC和甲状腺癌的患者进行了显着改善，以及选择性的快速临床翻译雷抑制剂Pralsetinib在Precision医学的范式转向方面标志着另一个里程碑，“主要调查员称Vivek Subbiah，M.D.，副教授调查癌症治疗剂。

食品和药物管理局批准了转移性的Pralsetinib雷融合阳性NSCLC于2020年9月和高级雷- 2020年12月的甲状腺癌。

雷当含有该DNA的一部分时发生融合雷基因与不同的基因打破并融合，其激活连续向细胞发送生长信号并驱动癌症发育的激酶酶。雷改变是由DNA序列的突变引起的，并且是各种肿瘤类型的致癌司机，最常见于髓质甲状腺癌（约90％的晚期病例），乳头状甲状腺癌（约10-20％的病例）和NSCLC（约占1-2％的病例）。

因为标准癌症治疗 - 包括手术，辐射，化疗和免疫疗法 - 对患者的疗效有限雷融合阳性实体瘤，雷融合已成为新疗法的新兴目标。

“患者雷亚比亚说，肛门癌需要个性化疗法。“基于该发布的数据，Pralsetinib在治疗 - 天真和治疗 - 难治环境中显示了耐用的反应雷- 呈阳性NSCLC和甲状腺癌，提供该药物可以作为这种稀有癌症患者的新标准的选择。“

在NSCLC队列中，分析包括233名患者雷融合阳性NSCLC，如2020年5月22日的数据截止。九十二名患者以前接受过基于铂的化疗，29例没有先前的全身治疗。结果表明，普拉雷替尼达到了70％的总反应率（ORR），患者患者患者达到70％，并且在未经证实的全身治疗的患者中的完整响应率为11％，患者患者的61％orr和6％的患者全部接受铂金的患者的6％基于化疗。

在研究的甲状腺手术中，研究人员注册了患者188bet体育网址雷- 局部晚期/转移性实体肿瘤，包括122名患者雷- 培育髓质甲状腺癌和20名患者雷融合染色甲状腺癌，其数据截止至2020年5月22日。治疗患者的ORR为71％雷- 用Cabozantib和/或Vandetanib治疗的患者患者60％的乳腺甲状腺癌，60％患者雷融合染色甲状腺癌。

“直到2020年，用于高级甲状腺癌的标准批准的疗法包括多立糖酶抑制剂，这是有效的，但与潜在剂量的潜在剂量的不利影响有效，”试验协会Mimi Hu，M.D.，教授内分泌瘤形成和荷尔蒙病症。“高度有效雷- 抑制诸如Pralsetinib，导致了高响应率并具有更具侵蚀的副作用曲线，从而提高了患者满意度。新型精密疗法的发展对于我们这种罕见疾病的患者至关重要。“

五甲状腺癌患者（4％）因治疗相关的不良事件（TRAES）而停止治疗，一名患者因TRAE和14名NSCLC患者死亡（6％）由于特拉次而停产。最终，结果表明，Pralsetinib是患者有效但耐受性良好的治疗方法雷融合阳性NSCLC和雷- 甲状腺癌。

“这些数据重申持续临床实施基因组测试的重要性，以确定包括的可行的致癌司机雷改变，“亚比亚说。

蓝图药物公司资助箭头研究。可以找到合一性的全部名单及其披露柳叶刀肿瘤学和刺血针糖尿病和内分泌学文件。