研究tagraxofusp的报告之前没有可用的治疗为致命的血癌90％的回应率

2019 MD安德森新闻发布4月24日，

开放标签，多队列II期临床试验，调查人员在领导得克萨斯大学MD安德森癌症中心的大学，报告与药物tagraxofusp处理导致高响应率在患者急浆细胞样树突细胞肿瘤（BPDCN），一种罕见但非常激进的 - 而且往往是致命的骨髓和血液疾病 - 对此没有现有批准的疗法。

研究结果发表在本周的网上发出新英格兰医学杂志。审判是最大的前瞻性设计的多中心，多周期的临床研究专门用于治疗BPDCN，被领导Naveen Pemmaraju医学博士，副教授，着Kantarjian,医学博士,椅子,滨海Konopleva，医学博士，博士，教授，都在白血病科。

Pemmaraju说:“在患有BPDCN的成年人中，无论患者之前是否接受过治疗，tagraxofusp都能导致临床反应。”“我们观察到很高的有效率，包括在接受一线治疗的病人中有90%的有效率。这些发现为没有针对这种疾病的治疗方法的患者带来了希望。”

主要的结果发生率为72％与90％的总体反应率。在这些患者中，45％继续接受干细胞移植。在18和24个月的生存率分别为59％和52％。其中初治患者中，有效率为67％，中位总生存期为8.5个月。

BPDCN可影响多个器官，包括淋巴结和皮肤，常表现为白血病或发展为急性白血病。历史上，患者在诊断后接受化疗后，预后差，有效率低。典型的治疗包括批准用于其他血癌的化疗和/或干细胞移植。然而，大多数患者年龄较大，中位年龄在68 - 72岁之间，许多患者在这个年龄无法进行强化化疗，也不能进行需要化疗作为第一治疗的干细胞移植。

47名患者中位年龄为70岁，参与了7个地点的研究，该研究提供tagraxusp作为一线或复发/难治性治疗。在这些患者中，32人接受了tagraxofusp作为一线治疗，15人之前接受过标准护理治疗。平均随访

13.8个月和治疗持续直到疾病进展或不能接受的副作用。主要成果是结合完全反应，谁以前没有得到任何治疗的患者进行的临床完全缓解率。次要结果是应答的持续时间。

Tagraxofusp是一种新型的靶向治疗该目标CD-123，细胞表面受体，在BPDCN和其它血液学恶性肿瘤中表达。该药物也被在其他的临床试验研究，包括用于治疗慢性单核细胞白血病（CMML）和骨髓纤维化。Tagraxofusp在12月批准由美国食品和药物管理局在成人BPDCN治疗，并在儿童患者超过2岁。

药物的副作用包括低白蛋白和肝酶水平的增加，以及一种潜在的严重情况称为毛细血管渗漏综合征。采取了安全措施以尽早发现症状并减少不良后果。

皮肤科的医学博士Madeleine Duvic也参与了这项研究。其他参与机构包括达纳-法伯癌症研究所;和Veristat,波士顿;Stemline Therapeutics公司，纽约;莫菲特癌症中心，佛罗里达州坦帕;加州杜阿尔特的希望之城国家医疗中心;哥伦布俄亥俄州立大学;亚特兰大埃默里大学温希普癌症研究所;杜克大学医学中心，达勒姆，北卡罗来纳州;罗斯威尔帕克癌症研究所，布法罗，纽约州; S.C. Spence Consulting, Westwood, Mass.; and Boston University School of Medicine.

这项研究是由Stemline治疗公司资助的。这三位首席研究员从Stemline Therapeutics公司获得了资金支持和咨询费。