Pembrolizumab节目答应了一些先进的，难以治疗罕见癌症

在MD安德森开放性II期临床试验在四个癌症类型报告

MD安德森新闻发布2020年3月19日

研究人员在一项研究188bet体育网址得克萨斯大学MD安德森癌症中心的大学表现在患者可接受的毒性和抗肿瘤活性，四种类型的先进，难以治疗罕见癌症。研究结果发表在3月18日网上发行杂志癌症的免疫疗法。

开放标签，二期研究随访了127例谁先进的罕见癌症：皮肤（CSCC）鳞状细胞癌，原发灶不明（CUP）癌，肾上腺皮质癌（ACC），和副神经节瘤，嗜铬细胞瘤。患者接受免疫疗法pembrolizumab的200毫克每三周施用2016年8月和2018年七月之间所有患者都已经是标准的治疗进展肿瘤。

“我们的调查结果，即pembrolizumab具有良好的毒性特征和抗肿瘤活性的患者，这些罕见癌症支持在这些人群中进一步评价，”说昂Naing，医学博士，副教授研究性癌症治疗。“考虑到晚期罕见癌症有不良预后和治疗选择很少用于治疗找到解决办法是至关重要的。”

罕见癌症是由美国癌症协会为那些以每年每10万人少于六个例临床发病率定义。CUP是一种类型的癌症，其中主癌症部位并不总是已知的，但已经扩散到身体内的其他地区，而ACC当恶性细胞在肾上腺的外层形成发生。副神经节瘤，嗜铬细胞瘤是形成在肿瘤神经状附近肾上腺（嗜铬细胞瘤）和近血管或神经的头部，颈部，胸部，腹部和骨盆的细胞。CSCC是皮肤癌的第二大最常见的类型，是在早期阶段治疗的，但在晚期更难治疗，如果。

该研究的主要目的是找到谁的病人与pembrolizumab治疗27周者活着，无进展（无进展率）的比例。当时的中位无进展率为28％，为127例晚期罕见癌症。在38％的患者中观察到四个完整的响应，部分响应或稳定疾病之后个月。对于每个癌症组无进展率分别为：对于CSCC 36％，为CUP 33％，对于ACC 31％，而对于副神经节瘤，嗜铬细胞瘤43％。治疗相关的不良事件发生率为52％，最常见的副作用是疲劳，皮疹，有六人死亡报告说，与治疗无关。

“学如这一个是关键，因为罕见癌症共占所有新的癌症诊断的13％，并在2017年在所有成人癌症相关死亡的25％，” Naing说道。“五年生存率为15％〜20％，比更常见的癌症更低。与罕见癌症有关的不良后果已被归因于困难或延误诊断，有限的专业知识，如MD安德森进入中心，和有限的治疗选择。”

Naing补充说，尽管显著负担，这些疾病的侵略性质，研究可能导致开发和批准的新疗法是少数。188bet体育网址然而，MD安德森有病人数量和研究资源的独特地位的研究人员进行这项工作。188bet体育网址

“从我们的研究支持进一步调查结果，确认在高级罕见癌症pembrolizumab的临床活动，并确定免疫签名预测治疗反应，” Naing说道。

MD安德森研究小组的参与者包括丰达梅里克 - Bernstam，医学博士;Bettzy泉，M.B.B.S;丹尼尔·卡普，医学博士;的Rodon尔迪阿纳特，医学博士;萨日娜皮哈 - 保罗，医学博士;莎莉亚汗;珍妮画家，博士;阿卜杜拉赫曼Abonofal，医学博士;精功，医学博士;阿纳斯Alshawa，医学博士; Lacey McQuinn; Mingxuan Xu, Ph.D.; Vivek Subbiah, M.D.; David Hong, M.D.; Shubham Pant, M.D.; Timothy Yap, M.D.; Apostolia Tsimberidou, M.D.; Ecaterina Ileana Dumbrava, M.D.; Filip Janku, M.D.; and Siqing Fu, M.D., all of the Department of Investigational Therapeutics; Rivka Colen, M.D.; and Sara Ahmed, M.D., of the Department of Cancer Systems Imaging; Camilo Jimenez, M.D.; and Mouhammed Habra, M.D., of the Department of Endocrine Neoplasia and Hormonal Disorders; Kanwal Raghav, M.D.; and Gauri Varadhachary, M.D., of the Department of Gastrointestinal Medical Oncology; Renata Ferrarotto, M.D., of the Department of Thoracic Head & Neck Medical Oncology; Shi-Ming Tu, M.D.; Matthew Campbell, M.D.; and Nizar Tannir, M.D., of the Department of Genitourinary Medical Oncology; Linghua Wang, Ph.D., of the Department of Genomic Medicine; Sharjeel Sabir, M.D., of the Department of Interventional Radiology; Coya Tapia, M.D., of the Department of Translational Molecular Pathology; Chantale Bernatchez, Ph.D., of the Department of Melanoma Medical Oncology; Michael Frumovitz, M.D., of the Department of Gynecologic Oncology and Reproductive Medicine; Vinod Ravi, M.D., of the Department of Sarcoma Medical Oncology; and Kenneth Hess, Ph.D., of the Department of Biostatistics.

其他参与的机构包括医学，休斯敦的得克萨斯儿童医院和贝勒医学院;和R.西门咨询，波托马克，马里兰州。

Mercke夏普＆Dohme公司公司，默克公司，Inc。的子公司;美国国立卫生研究院（P30CA016672）和MD安德森的分子评估和/或活检相关支持计划资助了这项研究。Naing报告从Mercke188bet体育网址夏普＆Dohme公司公司的研究支持和非金融支持