实验性药物在一项二期研究中显示了有希望的结果，这是一种侵袭性的，通常是致命的血液疾病，没有被批准的治疗方法
MD Anderson新闻稿2018年11月14日
I / II阶段研究，由调查人员领导德克萨斯大学安德森癌症中心该研究报告称，一种名为tagraxofusp的实验性药物已在母细胞浆细胞样树突状细胞肿瘤(BPDCN)患者中显示出高反应率。BPDCN是一种罕见但高度侵袭性的——通常是致命的骨髓和血液疾病——目前还没有被批准的治疗方法。
发现该研究报告将于12月3日在纽约60th美国血液学学会(ASH)年会暨展览会在圣地亚哥乃文Pemmaraju,医学博士，副教授白血病．
Pemmaraju说:“这是针对BPDCN患者最大的前瞻性设计的多中心、多周期临床试验。”“我们观察到高反应率，包括在前线治疗的患者中总反应率为90%。“这些发现给那些没有针对这种疾病的特殊治疗方法的患者带来了希望。”
BPDCN患者在诊断后经历了各种细胞毒性化疗的不良结果和低反应率。虽然目前还没有得到批准的治疗方法或标准的治疗方法，但患者经常接受批准的化疗用于其他血癌和/或干细胞移植，但大多数患者年龄较大或不符合标准化疗方法的条件。
在70岁的中位数为70岁的45名患者注册了七个网站研究，该研究提供了Tagrofusp作为一线或复发/难治性治疗。中位于这项研究的后续时间为13.8个月。
患者继续参加下一阶段的临床试验，确保持续进入药物。Tagraxofusp是一种新型靶向治疗，其靶向CD-123，细胞表面受体，在BPDCN和其他血液学恶性肿瘤中表达。
该药物也在其他临床试验中进行研究，包括慢性骨髓细胞白血病（CMML）和骨髓纤维化的患者。Tagraxofusp接受了突破性的美国食品和药物管理治疗指定，提交给FDA的滚动生物牌照申请。