Intrexon、ZIOPHARM和MD Anderson独家CAR - T协议

MD安德森新闻发布2015年1月13日

CAR - T细胞，TCR, NK细胞计划和相关技术的非病毒过继细胞疗法的独家许可协议

结合技术，使用合成和个性化免疫的下一代临床治疗管道

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MD安德森新闻发布01/13/2015

智利肿瘤学和肿瘤学合作伙伴的领导者，Ziopharm肿瘤学士，今天宣布与德克萨斯州长安德森大学癌症中心的广泛独家许可协议，包括在明尼苏达大学开发的知识产权的专属副申请协议用于开发非病毒养殖细胞癌免疫治疗。

获得许可的技术来自MD Anderson的儿科教授Laurence Cooper和明尼苏达生物科学学院的教授Perry Hackett的实验室。Cooper和Hackett实验室率先设计和临床研究了使用非病毒基因整合平台的新型嵌合抗原受体CAR - T细胞疗法。MD Anderson已经利用这项技术来提供来自患者的T细胞，以及为通用的现成应用生产产品的创新方法。当结合Intrexon的技术套件和ZIOPHARM的临床测试rheswitch治疗系统®-白细胞介素-12模块时，产生的专有方法和技术可能有助于实现转基因CAR - T细胞的承诺，通过紧密控制细胞在体内的扩张和激活，最大限度地减少脱靶效应和毒性，同时最大限度地提高治疗效果。

安德森医学中心主席Ron DePinho医学博士说:“基因工程我们患者的免疫系统T细胞，以有效地攻击和摧毁癌细胞，是当今肿瘤学领域最令人兴奋的具有治疗潜力的方法之一。”“我们相信，将MD安德森独特的CAR - T细胞方法与ZIOPHARM和Intrexon的强大技术相结合，将使我们能够构建更有力、更精确、更严格控制、对患者潜在副作用更少的T细胞。该协议是MD Anderson最具实质性的合作之一，将为其创造癌症历史的使命提供重要资源。”

“我们很自豪地看到Perry Hackett在睡美人(一种基于非病毒DNA质粒的基因转移系统)上的发现和开发工作，结合Cooper博士在免疫疗法方面的专业知识，在肿瘤学上提供了这一突破，”明尼苏达大学研究副总裁Brian Hermann说。188bet体育网址

利用新的细胞工程技术和多基因基因项目，该合作将实现下一代非病毒过继细胞治疗，基于设计细胞因子和CARs在rheswitch控制下，针对血液和实体肿瘤恶性肿瘤。这些平台之间的协同作用将加速一个有前景的合成免疫管道，预计多达5个car将在2015年进入临床，并在2016年启动现成的项目。

Intrexon高级副总裁兼卫生部门主管Gregory Frost博士表示:“通过使用灵活、非病毒DNA细胞制造策略，进一步克服病毒包装限制和经济限制，最大化多基因创新的速度和广度是一个共同的愿景。”“总的来说，这将汇集最先进的技术，以增强最强的过继细胞治疗管道，可以在多个领域和患者群体中推动创新。”

Cooper, Hackett和他的同事开发了一种基于非病毒DNA质粒的基因转移系统，通过创造一种CAR来修饰T细胞，这种CAR可以识别并结合靶向恶性细胞上的特定细胞表面蛋白。该系统在MD Anderson的人体测试为快速设计和实施可注入多种恶性肿瘤患者体内的修饰T细胞铺平了道路。

工作继续与MD Anderson的月球镜头计划一同，一个雄心勃勃的倡议，加速科学发现转化为临床进步，显着降低癌症死亡，首先瞄准八种癌症。Cooper导致月球镜头的应用细胞治疗平台，为血液和实体肿瘤癌提供专业知识和新的细胞治疗能力。使用非病毒养护细胞疗法的临床试验是在或计划用于特定月亮射击癌症。

MD Anderson、Intrexon和ZIOPHARM之间的共享基础设施使两种方法能够将这些商业上可行的T细胞运送到临床。第一种方法开发了一种快速组装和输注自体T细胞的即时处理方法。第二种方法来自通用供体平台，利用创新的激活和靶向基因程序注入现成的T细胞，从而精确识别和系统地对抗恶性肿瘤。这项合作将推动这些平台与MD Anderson测试的最有效的CAR - T产品同时进入多中心试验。

“受控的承诺，基于细胞的免疫肿瘤学疗法是我们可以实现戏剧性，长期抗癌的结果，同时使患者在治疗期间保持患者。同样重要的是，我们可以以全球可扩展和经济上可行的方式重现这些结果，“Jonathan Lewis，M.D.，Ph.D.以及Ziopharm肿瘤的首席执行官。“MD安德森癌症中心长期以来一直是癌症治疗的领导者，在创新，患者护理和最高质量的研究方面。188bet体育网址作为我们对这一重要伙伴关系和翻译医学加速的承诺的一部分，ZioPharm将在休斯顿建立一系列行动，并与周围世界级机构周围的学术和医学界进行加入和合作。“

“T细胞疗法的人类应用为癌症患者提供了新的希望，MD安德森的免疫治疗和转化项目与Intrexon和ZIOPHARM的结合将有助于使这一希望成为现实，”MD安德森的库珀说。“这两家相互关联的公司拥有一流的基因工具和系统，可以对细胞进行重新编程，并拥有管理和监管方面的专业知识，可以开发有效的、专注的细胞免疫疗法。”

根据协议条款，MD Anderson将获得1亿美元的对价;Intrexon和ZIOPHARM各提供5000万美元，以各自的普通股支付，并承诺在三年内每年提供1500万至2000万美元用于研究和开发该技术。188bet体育网址双方将签订额外的合作和技术转让协议，以加速技术和临床开发。