实验基因治疗成功在某些淋巴瘤和白血病
MD安德森新闻发布2014年12月08日
睡美人基因研究表明鼓励患者结果与淋巴系统恶性肿瘤
MD安德森新闻发布2014年12月8日
使用睡美人非病毒转导系统修改T细胞CD19定向嵌合抗原受体（CAR）的疗法的研究结果表明在晚期血液系统恶性肿瘤进一步承诺。
谁的患者在患有急性淋巴细胞白血病（ALL），非霍奇金淋巴瘤（NHL）和慢性淋巴细胞白血病（CLL）是临床试验的一部分得克萨斯大学MD安德森癌症中心的大学他们使用了最初在明尼苏达大学发现的睡美人基因转移系统。
从研究的结果在已提交美国血液学会第56届年会（ASH）年度会议在旧金山和发表在ASH杂志的12月5日发行血液。
睡美人基因被命名为它能够“唤醒”已灭绝的转座子 - DNA，可以自我复制并插入复制回基因组中。这允许基因被转移到被称为质粒的DNA分子。称为转座结合到所述质粒的酶，切割和转座子基因出质粒并将其粘贴到靶DNA序列的。这种基因转移系统是为MD安德森临床试验的基础。
使用睡美人基因转移系统，劳伦斯库珀，医学博士，博士，儿科教授，Partow Kebriaei，医学博士，副教授干细胞移植和细胞疗法，能够基因插入T细胞，建立对识别并结合CD19，B细胞的细胞表面上的T细胞的人工或嵌合抗原受体（CAR）。称为CAR T细胞所得到的产物是在MD安德森制备的和在睡美人临床试验正在使用。
“我们正在使用CAR T细胞与传统的造血干细胞移植治疗相结合治疗晚期CD19阳性血液系统恶性肿瘤，” Kebriaei说。“我们也正在治疗的病人谁了积极的疾病，但没有收到造血干细胞移植。”
患者自体（患者自身的细胞）或异体（供体细胞）干细胞移植，这是在与汽车联合给药的收件人。Kebriaei报道在治疗的33例患者无急性或长期毒性。
“五名患者复发的高危用CAR T细胞与自体干细胞移植治疗一起，这些患者中有4保持完全缓解，中位随访12个月，”她说。“在与异基因造血干细胞移植供者后CAR T细胞治疗的13例患者，六留在完全缓解，中位随访7.5个月。”
Kebriaei还报告说，与CAR的T细胞的活动性疾病谁不接受造血干细胞移植治疗的五明的14名患者表现出疾病消退，中位随访半年。
MD安德森研究的参与者包括海伦Huls公司产品，Harjeet辛格博士，西蒙·奥利瓦雷斯，马修Figliola，Sourindra买提，博士，蔌师慌，博士，Pappanaicken库马尔，Bipulendu耶拿，博士，桑尼昂，博士和杰克逊Rineka，所有儿科;玛丽ANDREE忘记，黑色素瘤肿瘤内科;婷婷柳，伊恩McNiece，博士，加布里埃拉Rondon的医学博士，奇特拉软管，医学博士，伊丽莎白Shpall，医学博士，和理查德·普林，医学博士，干细胞移植和细胞治疗;和威廉Wierda，他医学博士，博士，苏珊·奥布莱恩，医学博士，迈克尔·基廷，MBBS，以及Hagop Kantarjian，医学博士，白血病。参加会议的还有是佩里·哈克特博士，遗传学细胞生物学和发展，美国明尼苏达大学。
这项研究是由美国国立卫生研究院和癌症预防和得克萨斯州的研究所资助。188bet体育网址这种方法的持续发展是根据MD安德森的登月计划继续进行编程，以加速转化成果向临床的进展是减少癌症死亡的步伐。