综合CAR t细胞治疗儿科指南由MD安德森与小儿急性肺损伤和脓毒症调查网络合作开发

MD安德森新闻发布2018年8月6日

在美国食品和药物管理局(FDA)批准嵌合抗原受体(CAR) t细胞治疗儿童急性淋巴细胞白血病(ALL)将近一年后，美国的研究人员188bet体育网址得克萨斯大学MD安德森癌症中心的大学和小儿急性肺损伤和脓毒症调查网(PALISI)）今日公布的中网上发行管理治疗治疗指南自然评论：临床肿瘤学。这些指南概述了各个领域的主要专家在识别治疗相关毒性的早期迹象和症状方面的经验教训，并详细说明了管理方法。

CAR T细胞治疗包括移除病人的T细胞，重新改造它们，然后把它们引入体内，在那里它们攻击癌细胞。FDA去年批准了第一个CAR t细胞疗法用于儿童和年轻人。正在进行的研究旨188bet体育网址在扩大其在其他癌症中的应用。

“CAR T细胞疗法已为儿童和年轻成人ALL，但细胞免疫治疗的这种创新形式，显着缓解率相关导致了独特的和严重的不良反应，可导致心肺迅速和/或神经功能恶化，”说克里斯马哈德奥，医学博士，副教授儿科MD安德森儿科干细胞移植和细胞治疗主任。“这种新疗法需要一个多样化的多学科团队和相关临床基础设施的医疗警惕，以确保最佳的患者结果。”

Mahadeo补充说，随着CAR - t细胞疗法得到更广泛的应用，治疗指南、对多学科工作人员的全面培训和其他措施应该促进对这种新疗法后可能发生的毒性的适当管理。

安德森的CAR T细胞疗法相关的毒性（CARTOX）程序与PALISI及其造血干细胞移植(HSCT)亚组合作，为接受CAR - t细胞治疗的癌症儿童制定了综合指导方针。通过汇集来自许多领域的专家，包括儿科重症、药剂学、神经学和转化免疫治疗研究，指南为提供者提供了关键的学习经验，旨在帮助改善患者的体验和结果。188bet体育网址

“CARTOX, which oversees care for MD Anderson CAR T-cell therapy patients, is the first stand-alone immune effector cellular therapy program to earn accreditation from the Foundation for the Accreditation of Cellular Therapy (FACT),” said Elizabeth Shpall, M.D., professor of Stem Cell Transplantation and Cellular Therapy and one of the senior authors on the Natures Reviews Clinical Oncology paper. “The program provides oversight for more than 20 active immune effector cell research protocols and two approved standard of care therapies at MD Anderson, and it is clear these new guidelines will serve as an important new model for care of CAR T-cell patients.”

2017年，MD安德森的卡通项目发布指导方针在自然回顾临床肿瘤学在接受CAR性T细胞治疗的成年患者的管理。然而，早期的症状和中毒症状的儿童带来了关注儿童特有的监测包括基于家长和护理人员照顾的担忧升级。

建议一些例子包括：

  • 使用儿童正常范围监测细胞因子释放综合征(CRS)的器官功能。
  • 及时解决父母和/或照顾者的担忧，CRS的早期迹象或症状可能是微妙的，最好被最了解孩子的人识别。

参与制定指导方针的团队成员包括Elizabeth Shpall，医学博士;凯蒂·瑞兹瓦尼医学博士;Partow Kebriaei医学博士;全系干细胞移植和细胞治疗;淋巴瘤和骨髓瘤科的医学博士Sattva Neelapu;Sajad Khazhal,医学博士;大卫·考尔医学博士;德米特里Petrepolous,医学博士;琼咖喱奥汉隆;莎拉Featherston; Jessica Fogelsong, M.D.; Lisa Hafemeister; Cathy Nguyen; Rodrigo Mejia, M.D.; and John Slopis, M.D.; all of the Division of Pediatrics; and Alison Gulbis; and Maria Mireles, Pharm.D.; of the Department of Pharmacy.

其他参与机构包括洛杉矶南加州大学凯克医学院;宾夕法尼亚大学佩雷尔曼医学院，费城;华盛顿大学西雅图儿童医院;乔治华盛顿大学和华盛顿国立儿童基金会;休斯顿贝勒医学院;哈佛大学丹那-法伯癌症研究所，波士顿;威尔康奈尔医学院长老会医院，纽约;明尼苏达大学共济会儿童医院，明尼阿波利斯;杜克儿童医院，杜克大学，达勒姆，北卡罗来纳州;全国儿童医院，俄亥俄州立大学，哥伦布; St. Jude’s Children’s Research Hospital, Memphis, Tenn.; and Children’s Hospital at Montefiore, Albert Einstein College of Medicine, Bronx, N.Y.