联合治疗耐受性良好，为患者IDH1突变的急性髓性白血病高度有效（AML）
研究结果表明AML治疗可以针对个别分子概况
2020年5月28日MD安德森新闻发布
ivosenidib (IVO) + venetoclax (VEN)加或不加azacitidine (AZA)的联合治疗被发现对一种特定的基因亚型有效急性髓系白血病(AML)在一项Ib/II期临床试验中，由at的研究人员领导188bet体育网址得克萨斯大学MD安德森癌症中心的大学。这项试验的结果可能支持一种新的行动方针，以治疗具有IDH1突变的AML患者，这些患者过去很少有治疗选择。
在所有治疗组中，复合完全缓解率为78％的总和用于治疗初治患者100％。是谁获得完全缓解一半的患者还分别对微小残留病（MRD）阴性。结果是在呈现临床肿瘤学会（ASCO）年会2020年美国社会由主要作者柯蒂斯Lachowiez，医学博士，血液学研究员。
Lachowiez说:“这项试验是显著的基础和转化工作的表现，它改善了患者的临床结果。”“这三联疗法可能最终会产生一种新的、有效的治疗方案。由于诊断为AML的中位年龄为68岁，这些发现对于年龄较大的AML患者尤其重要，因为他们可能不够健康，无法接受过去用于治疗AML的侵略性细胞毒性化疗方案。”
突变IDH1基因导致骨髓分化阻滞和随后的白血病诱导。IVO作为一种IDH1抑制剂，是一种耐受性良好的口服疗法，旨在阻断这一白血病生成过程。
VEN和AZA的结合以前建立的对新诊断的AML具有良好的耐受性和有效性，IVO已被批准作为复发的idh1突变AML的单一制剂。本试验旨在评估将IVO靶向治疗单独作为口服双联药venetoclax或将AZA和VEN联合应用于治疗具有特定基因突变的AML患者的安全性、耐受性和反应率。
“据我们所知，AZA加VEN和AZA加IVO‘双峰’是有效的，但不能治愈初诊IDH1突变的AML患者，和患者最终还是复发。这三重组合试验的目的是确定是否该方案导致在一些患者中更深层次的反应，甚至根治性治疗，”说考特尼·迪纳尔多，医学博士，副教授白血病该研究的资深作者。“此外，该试验评估口服IVO加VEN双峰，第一次，我们希望患者将从此门诊方案中受益。”
AML或高危患者骨髓增生异常综合症(MDS)被分为三组，分别接受IVO + VEN 400mg、IVO + VEN 800mg或IVO + VEN 400mg + AZA。
的中位时间最好的反应是两个月。18名评估的患者中，九在研究持续参与和三着手收到以下完全缓解干细胞移植。
“这项研究是令人兴奋的，因为它显示了我们能够量身定制治疗基于其分子谱AML患者，” Lachowiez说。“虽然一些突变历来与不良预后相关，我们现在能够确定患者的基因突变谁更有可能对特定的治疗有反应的某些子组，那么我们就可以设计一个处理和后续计划，以最适合他们“。
根据患者的分子特征，他们的护理团队可以决定对高危患者进行更密切的监测或更早的移植。此外，对于分子突变与有利反应相关的患者，护理团队可能会开出定制的治疗组合，导致持久缓解和潜在的治疗。
权责发生制的研究仍在继续，研究小组正在进行更多的后续行动阐明生物标志物和反188bet体育网址应电位时程。
本研究通过劳埃德家庭临床学者V基金会的资助。合着者及其披露的完整列表，可以发现在这里。