对于许多新诊断的白血病患者，联合治疗比单独化疗更有效
Enasidenib + azacitidine显著改善与IDH2突变相关的急性髓系白血病患者的完全缓解和总体反应
MD安德森新闻发布2019年12月9日
一个多机构的，第二阶段的研究由德克萨斯大学MD安德森癌症中心研究表明，将标准化疗阿扎替丁(AZA)与一种名为enasidenib (ENA)的药物联合使用，可显著促进新诊断为特定形式的阿扎替丁(azacitidine, AZA)的患者完全缓解急性髓系白血病(AML)。
发现从随机的，开放标签的研究是在12月9日61圣美国血液学学会年会暨展览会在奥兰多,佛罗里达州。
“这项研究观察了AML与异柠檬酸脱氢酶(IDH2)基因突变有关的情况。考特尼DiNardo,医学博士教授，副教授白血病。。“在8%至19%的AML患者中发生IDH2突变。这是本研究首次报道中期结果，对所有参与的患者进行了至少一年的随访。总的来说，联合疗法的耐受性很好。”
ENA是一种口服小分子抑制剂，于2017年8月获得美国食品和药物管理局(Food and Drug Administration)批准，用于治疗特定IDH2突变人群复发或难治性AML。AZA是一种低甲基化化疗药物，是新诊断为AML的老年患者的标准治疗方法。
2016年10月至2018年8月，101名患者被随机分为两组，一组接受ENA加AZA治疗，另一组仅接受AZA治疗。联合治疗组的中位年龄为74岁，而仅AZA治疗组的中位年龄为75岁。
接受两种治疗的患者的总体有效率分别为68%和42%。据报道，联合用药组有50%的患者完全缓解，而仅用AZA治疗组为12%。3-4级副作用，包括低白细胞计数、低血小板计数、贫血、IDH分化综合征、低级别感染。
“这些发现具有重要意义，因为病人年龄越大，他们患前列腺癌的可能性就越大。IDH2突变,”DiNardo说。“这种联合治疗可能为不适合进行强化化疗或疾病复发的老年患者提供了另一种选择。”
这项研究是由Celgene公司资助的。DiNardo报道了来自Celg188bet体育网址ene的研究支持和资助。
其他参与机构包括:多伦多玛嘉烈公主癌症中心;纪念斯隆凯特琳癌症中心，纽约;威尔康奈尔医学院，纽约;西班牙巴伦西亚理工大学附属医院;澳大利亚墨尔本阿尔弗雷德医院;澳大利亚墨尔本莫纳什大学澳大利亚血液疾病中心;古斯塔夫·鲁西，法国维勒瑞夫·塞德克斯;耶鲁大学和耶鲁癌症中心，纽黑文，康涅狄格州;哈佛医学院，波士顿;马萨诸塞州总医院，波士顿; University of Oxford and Oxford University Hospitals, Oxford, U.K.; Celgene Corporation, Summit, N.J.; and Ulm University Hospital, Ulm, Germany.