联合治疗对慢性髓系白血病显示了希望

MD Anderson的小鼠研究结果可能导致潜在的治愈和显著降低治疗成本

MD安德森新闻发布2016年9月7日

一项结合使用两种抑制剂药物治疗慢性髓系白血病(CML)的小鼠研究显示，这两种药物不仅可以完全阻止疾病，而且可以显著降低治疗成本。CML是一种白细胞癌，占成人白血病的20%。

这项研究在德克萨斯大学MD安德森癌症中心是由医学博士Michael Andreeff,教授,Bing卡特博士。，教授，均系白血病。研究结果发表在9月7日的《纽约时报》网络版上科学转化医学。

188bet体育网址研究人员将BCR-ABL酪氨酸激酶抑制剂(TKI)与另一种抑制剂药物venetoclax结合使用，观察到在慢性阶段和致命的晚期(即blast crisis)， BCR-ABL酪氨酸激酶抑制剂(TKI)的疗效和治愈率都令人鼓舞。BCR-ABL抑制剂是目前的标准治疗方法，允许大多数患者保持缓解，但它们不能完全根除癌细胞。在一些患者中，癌症以一种无法治疗的形式复发。在美国，大约有10万名患者接受终生TKI治疗，每年花费10万美元，这对许多患者来说是难以承受的。

“我们的研究结果表明，该研究中使用的小鼠BCL-2和BCR-ABL的联合阻断对治疗CML和显著改善治疗效果的患者急的潜力，并且，正因为如此，保证临床试验，” Andreeff说。“这种组合的策略也适用于依赖于对发展和维护激酶信号等恶性肿瘤。”

CML的TKIs是对任何恶性疾病最成功的分子靶向治疗，但对清除CML干细胞没有效果。由于持久的干细胞可能会使癌症复发并发展到致命的爆炸危机阶段，病人必须在他们的余生中继续服用药物。

“人们相信TKIs不能消除残留的干细胞，因为它们不依赖于BCR-ABL信号，”Carter说。“因此用TKIs治疗CML的方法很少。”

卡特多年来一直致力于消除CML残留干细胞，这可能意味着CML患者将不再需要昂贵的终身TKIs。基于这项研究，结合TKIs和BCL-2抑制剂可能是一个解决方案，BCL-2抑制剂是Andreeff的研究小组率先用于急性和慢性骨髓白血病。

她说:“TKIs的长期治疗费用很高，既有副作用，也有经济上的损失。”“在世界范围内，大多数CML患者无法负担基于tki的治疗的额外费用。不幸的是，对于发展到爆炸危机的病人，没有有意义的治疗方法，生存只能数周或数月。”

MD Anderson研究小组成员包括Po Yee Mak;红木，医学博士;你好周,医学博士;邓肯·h·麦;温迪Schober;玛丽娜·科诺普莱娃，医学博士;豪尔赫·科尔特斯,医学博士;还有哈gop Kantarjian，医学博士，白血病患者;黄雪林，生物统计学博士。其他参与的机构包括艾伯维公司(AbbVie, Inc.)，伊利诺伊州北芝加哥; City of Hope Cancer Center, Duarte, Calif.; and the University of Alabama at Birmingham.

这项研究由美国国立卫生研究院(P01CA49639和P30CA016672)、保罗和玛丽·哈斯遗传学主席和艾伯维公司资助。