有针对性的治疗venetoclax改善急性骨髓性白血病治疗方案

有针对性的疗法被设计用来对抗癌细胞的特定弱点。

靶向治疗药物venetoclax设计用于阻断B细胞淋巴瘤-2（Bcl-2）蛋白的功能，该蛋白通常是为了预防细胞死亡。

2016年首次批准威尼索克克斯，用于治疗某些慢性淋巴细胞白血病患者，其具有高水平的BCL-2。最近，威尼柯克克斯已经开始表达治疗急性髓性白血病（AML）的承诺，该白血病也升高了BCL-2。本周介绍了几项有前途临床试验的结果虚拟的2020美国血液学会年会（灰）。

“许多癌症,特别是白血病，篡改了Bcl-2作为存活机制的正常功能，以使癌细胞免于染色，“Tapan Kadia,医学博士“我们一直在努力开发克服这种生存方式的治疗方法。如果我们能进行化疗并关闭Bcl-2，我们可能会让癌细胞更容易接受化疗，因为它们对化疗的抵抗力会更低。”

venetoclax专注于老年急性髓性白血病患者的早期研究

60岁以下急性髓系白血病患者，高强度化疗选项是有效的。但这些治疗有很多副作用60岁以上的病人也无法忍受。因此，老年患者的标准治疗通常包括低强度化疗，如低甲基化药物(HMAs)。

用单一的HMA处理，如5-氮杂氨酸，以少于20％的患者达到反应。在MD Anderson-LED临床试验中，单独使用venetoclax治疗在这些患者中耐受，但也导致适度的结果。

然而，当venetoclax与5-azacitidine联合使用时，MD Anderson的研究人员发现40%到60%的患者有反应。188bet体育网址经过包括MD Anderson领导的多项临床试验，美国食品和药物管理局(Food and Drug Administration)批准了5-氮杂胞苷(5-azacitidine)和venetoclax的组合作为老年急性髓系白血病患者的标准护理。

Kadia说:“显然，我们看到了这两种药物的协同效应，增强了药效，降低了癌症的保护机制。”“这真的改变了剧本，因为现在我们有了一种强度较低的疗法，可以忍受，但也非常有效。”

扩大老年患者急性髓系白血病的治疗选择

知道威尼妥卡斯在与老年患者中的5-氮杂辛辛相结合时，研究人员接下来将其与不同的低强度化疗，克兰汀和低剂量的细胞甘油结合起来。188bet体育网址

在以前的研究中，这种化疗188bet体育网址组合达到了约65％的反应率。在Ash的kadia呈现的正在进行的临床试验中（抽象的25），加入威尼妥卡斯导致54名参与者的93％的反应，78％的缓解情况完全。

重要的是，93％的患者达到完全缓解的患者在缓解时没有剩余残留疾病的证据，这表明重复性的风险很低。

Kadia说:“我们的研究还处于早期阶段，但这种类型的反应率在这些患者中是闻所未闻的。”

威尼索克克斯组合年幼AML患者

鉴于老年患者联合venetoclax联合化疗的阳性结果，Kadia和同事评估了年轻患者联合venetoclax联合高强度化疗的效果。

II期临床试验的早期结果表明该方法在新诊断的AML患者中也有效。Patrick Reville，M.D.，Ash呈现出调查结果（摘要2854年)联合化疗药物克拉滨、大剂量阿糖胞苷和去甲柔比星治疗。

在31例患者中，组合导致了90％的反应率，包括74％的患者的完全缓解。值得注意的是，这种疗法更加密集，正如预期的那样导致更副作用，包括增加免疫抑制和感染率。

同样，在新诊断和复发AML的患者中，评估了不同相IB / II临床试验（氟酰胺，甘露氨岛，籽粒细胞 - 菌落刺激因子和紫芽蛋白）。结果介绍了Curtis Lachowiez，M.D.（摘要332年）。

在62名参与者中，响应率为84％，76％的患者完全缓解。27例新诊断患者的反应率为96％，89％的患者取得完全缓解。

晚期疾病的新方法

Kadia解释说，对于对现有治疗无效的复发AML或难治性疾病患者，新的治疗方案是必要的。

采用类似的策略，Kadia和同事评估了venetoclax与CPX-351的组合，这是阿糖胞苷+柔红霉素化疗的不同配方。CPX-351目前被批准用于继发性AML，但在复发/难治性AML患者中，缓解率约为23%。

在Ash的Kadia呈现的II期研究中（文摘28），16名患者的44％对组合治疗的反应。此外，在实现缓解的八名患者中，七（88％）能够继续接受骨髓移植卡迪亚表示，这是这些患者的一个重要目标。

“随着所有这些研究的令人鼓舞的结果，我们现在在一个美好的时代，”凯迪亚说。“我们正在学习更多关于生物学的信息，了解如何用特定药物靶向癌症。AML患者的治疗未来正在远离一种尺寸适合的方式，以非常个性化的方法。“

在网上推荐一个病人到MD安德森或拨打1-877-632-6789。