尤文氏肉瘤治疗进展

尤因氏肉瘤是一种罕见的癌症，可发生在骨骼或软组织。它在儿童和青少年中比在成人中更常见，但它只占儿童癌症病例的1%左右。只有大约30%的尤文氏肉瘤患者年龄超过20岁，在这些病例中，这种疾病往往更难治疗。

虽然许多患有ewing的肉瘤的患者都是传统的化疗，对疾病的患者没有许多治疗选择。但最近，研究人员发现了新的药188bet体育网址物和治疗方案，可为ewing的肉瘤患者提供更多的治疗方案。

我们采访了Ravin Ratan，M.D.，助理教授肉瘤医疗肿瘤学，了解肉瘤治疗的进步，包括a的结果临床试验他在虚拟世界做演讲2021年美国临床肿瘤学会（ASCO）年会（摘要11500.）。

ewing的肉瘤通常如何治疗？

在儿童和青少年中，肿瘤学家通常会开出五种药物的组合，交替使用长达一年。这种联合疗法能够治愈约70%的年轻局部疾病患者。但如果癌症转移，治疗无效，或复发，那么预后往往较差。

这种联合治疗的变化也用于成人，但通常成年人不能忍受给儿童相同的密集疗法的全年。这可能部分解释为什么成年患者患有eWING的肉瘤的治疗率较低，而不是年轻患者。因此，我们的研究人员正试图为e188bet体育网址wing的肉瘤的成人患者寻找可忍受和有效的治疗方法。

遗传标记如何影响ewing的肉瘤的发展？

尤文氏肉瘤是由特定基因改变引起的几种肉瘤之一。这种疾病最常见的基因变化是两种基因的融合EWSR1和FLI1．FLI1是ETS基因的一部分，什么时候呢EWSR1保险丝FLI1，产生异常转录因子蛋白。然后该蛋白质以使细胞异常生长并在骨骼或软组织中产生癌症的方式与DNA相互作用。

针对尤文氏188bet体育网址肉瘤基因标记的治疗方法正在进行哪些研究?

在我们正在进行的临床试验中，包括成人和儿科患者的转移性，复发或难治性的肉瘤，我们与TK216组合给予标准化疗药物，这是一种新的ETS蛋白抑制剂。难以瞄准像异常所产生的转录因子ewsr1-fli1.但是TK216似乎是通过阻断这种异常蛋白质和驱动癌症生长的基因之间的相互作用而起作用的。

总的来说，接受TK216治疗的患者中，近一半的患者获得了临床益处——要么完全缓解，要么病情稳定——两名患者现在完全缓解，在超过一年和两年的时间里没有复发的证据。该药耐受性良好，常见副作用存在疲劳红血球和白血球数量低。我们相信TK216联合治疗对于转移性和复发的尤文氏肉瘤患者是一个有希望的选择。

未来还需要什么研究?188bet体育网址

虽然我们看到一些明显受益于TK-216的患者，但其他患者没有。这时，我们不知道为什么是这样。我们需要进一步检查一种像这样的新药与给定患者癌症的具体特性之间的关系，以便在我们开始治疗之前，我们可以确定哪些患者可能会对治疗作出反应，并且不会。虽然EWING的SARCOMA在很大程度上被一个常见的遗传变化导致，但每种情况都有不同的进展。我们不明白为患者对治疗的反应做出有助的所有因素。

对于TK-216，我们还从实验室研究中了解到，延长治疗似乎比短暂治疗更有效。这就是为什么通过输液泵连续给予研究中的药物14天。寻找更长的治疗课程的方法更具更长的方法或更好的支持性治疗可能有助于增加从药物中获得的益处患者。

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