2021年6月15日
临床试验将费城染色体阳性白血病幸存者放入缓解中
由朗达Wendler
当Jorge Castillo的后面开始疼痛时，他以为他在工作中受伤了。
“我安装并修复了电力网格，所以我做了很多攀爬，扭曲和弯曲，”他说。“这是一个物理要求的工作。”
但乔治很快就发现他的背痛预示着急性淋巴细胞白血病或全部 - 血液和骨髓的侵略性癌症。
在急性淋巴细胞白血病患者中，骨髓中的白细胞过多。然后骨髓会提前将这些细胞释放到血液中。因为它们还没有完全发育，这些不成熟的细胞，被称为“母细胞”，不能像完全发育的白细胞一样对抗感染。
爆炸迅速制作自己的副本并超越血液和骨髓，挤出围绕体内氧气的红细胞，以及有助于停止出血的血小板。
这导致骨骼和关节疼痛，疲倦，呼吸困难，发烧和盗汗，以及出血过度出血的风险增加。
乔治去看医生的时候已经出现了所有这些症状。
“这一切发生得太快了，”他回忆道。“不到一个星期，我就从感觉非常健康变成感觉非常不舒服，几乎下不了床。”
苏格兰的女儿桑德拉在当地医院开车到急诊室，在那里测试表明爆炸已经侵犯了70％的骨髓。通常，骨髓含有1％至5％的爆炸。
医生安排了豪尔赫，由救护车转移到MD安德森。
“你需要立即治疗，”医生说。“MD安德森就是你需要去的地方。”
基因检测确定急性淋巴细胞白血病的侵袭性形式
在MD安德森，乔治会见了白血病专家Abhishek Maiti，M.D.， 和着Kantarjian,医学博士他被诊断出患有急性淋巴细胞白血病。Maiti要求进行FISH测试。
FISH检测染色体重排。豪尔赫的测试结果显示，9号和22号染色体的片段已经断裂并调换了位置。这被称为费城染色体重排，以发现它的城市命名。
有这种重排的病人患有最严重的ALL。
“费城 - 阳性全部从骨髓中迅速移动到血液中，从那时起就可以到淋巴结，肝，脑和脊髓液中，”Maiti说。“这种诊断的患者需要在没有延迟的情况下住院和开始治疗。”
急性淋巴细胞白血病治疗：免疫疗法和靶向治疗
传统上，急性淋巴细胞白血病是用高剂量的化疗清除骨髓中的白血病细胞，恢复血液中细胞的平衡。化疗是全身的，这意味着它被注射到静脉，然后通过血流到达身体的各个部位。
一个干细胞移植可能也需要减少疾病复发的机会。
治疗可以有效，但它可能产生不必要的副作用，包括恶心和呕吐,脱发,乏力,感染， 和心脏损伤．
Maiti和Kantarjian提供了另一种选择：他们邀请豪尔赫参加新的MD安德森临床试验对于患者来说费城阳性所有．
接受试验的病人接受免疫疗法一种叫布那妥单抗的药，通过静脉连续输送。这种药物是通过在一种名为C19的蛋白质和一种名为CD3的蛋白质之间建立桥梁而起作用的。C19蛋白质生活在急性淋巴细胞白血病细胞的表面，而CD3蛋白质生活在抗病T细胞上。这个桥使T细胞足够接近ALL细胞，从而识别并杀死它们。
患者在六个周期中获得药物，每个持续四周。在每个周期之间，有一个为期两周的休息时间。
在整个临床试验中，患者还服用口服药物有针对性的治疗方法药片叫ponatinib，一天一次。这种药物瞄准并“关闭”一种名为BCR-ABL1的蛋白质，它是由费城染色体产生的。正是这种蛋白质激活了骨髓产生过多的细胞，从而导致急性淋巴细胞白血病。
由于免疫疗法药物可能导致夸张的免疫系统级联，这可能导致身体攻击自己的健康细胞和组织，而不是仅抗击癌症，患者在临床试验中仔细监测。
豪尔赫很好地忍受了治疗，没有副作用。
“每次我在诊所看到他时，他都感觉很好，”Maiti说。“这是非常令人鼓舞的。”
用化疗杀死逃跑的癌细胞
为了杀死任何可能逃逸到大脑的剩余癌细胞，患者通过一系列的12个腰椎穿刺，也被称为脊髓穿刺，接受化疗药物甲氨喋呤和阿糖胞苷。
通过将针头和注射器插入两个椎骨之间，药物直接被输送到包围和保护大脑和脊髓的液体中。
“高达三分之一的费城ALL阳性患者可能复发时，白血病细胞扩散到大脑周围的液体，”Maiti解释说。“口服或静脉注射的癌症药物很难进入这种液体。所以我们帮助药物到达它们需要的地方。”
竞争分子缓解
在仅仅27天的临床试验后，乔治实现了完全的分子缓解，这是一种科学的说法，表明他的骨髓中所有白血病细胞的证据都消失了。
试验中的其他参与者也经历了类似的结果。
“几乎90%的临床试验参与者不再显示出白血病的证据，即使是设计用来检测这种疾病的高度敏感的实验室测试，”说伊莱亚斯Jabbour,医学博士，谁在MD安德森审判。“这对传统治疗的急剧改善，仅在20％的患者中产生完整的分子缓解。此外，我们试验中的所有患者都避免了需要干细胞移植。“
提出了这些结果在2021年美国临床肿瘤学会（ASCO）年度会议上尼古拉斯短，M.D.安德森(MD Anderson)的白血病医生和研究员。188bet体育网址
临床试验仍在进行中，MD安德森仍在接受患者。
Jabbour说:“随着更多的参与者加入这项研究，我们的发现可能会发生变化，但我可以肯定地说，我们对我们所看到的非常兴奋。”“事实上，我们无法在大多数试验参与者的早期治疗中检测出任何癌症，这告诉我们，这种疗法是多么有前途。”
该临床试验目前只在MD Anderson进行，但Jabbour表示，随着结果的公布，该试验可能会扩展到其他中心。
豪尔赫（Jorge）为一个，感谢第一个受益。
“仅仅四个月前，我还面临着严重的诊断和未知的未来，”他说。“今天，我感觉很好。我希望所有患有ALL的病人都能像我一样成功。感谢上帝，感谢临床试验和MD安德森。”
在线申请MD安德森的预约或拨打1-877-632-6789。