2016年10月26日
临床试验是如何让我在MDS和AML之后重获新生的
O ' brien的雪莉
五年前,我和我的配偶已经适应了我们梦想中的退休生活。尽管我们在亚利桑那大学(University of Arizona)当了28年教授,收入丰厚,但退休生活要好得多。
但是在2012年2月6日,我被诊断出患有骨髓增生异常综合征(MDS)这是一种罕见的血癌。
因为我已经70多岁了骨髓移植不是我最好的选择。相反,我每28天接受7天的化疗,以改善我的骨髓和血细胞功能。
但这样过了将近3年半,我发现化疗已经不起作用了。
随后的骨髓活检证实了我的MDS进展,发现了一个IDH1突变。
我征求了另一种意见,得到了一个可怕的预测。肿瘤医生说我只能活5到7个月。他说我需要找到临床试验很快。
选择临床试验MD安德森
在我寻找的过程中,我了解到aII期临床试验在MD安德森使用一种叫做AG120的实验药物。大约在我申请一周后,考特尼DiNardo,医学博士他让我从图森的家开车过来做测试。
之间的安德森的庞大的校园和一系列的医疗测试,我们的第一次访问是压倒性的。然而,当迪纳多医生走进病房时,她立刻让我们觉得我们是长期的病人,甚至是朋友。她是那么的酷,年轻和自信。
在我和我的配偶回家24小时后,迪纳多医生打电话让我们马上回去。我们取消了假期计划,收拾好行李,在2015年12月12日抵达休斯顿。
在MD安德森,我们得知我的医学博士已经进步到急性髓系白血病(AML)。这令人震惊,但我感到强烈的希望。我们在我们需要的地方。人来到MD安德森来自世界各地,我很感激能和这么多其他AML患者在一起。
12月23日,我服用了第一批临床试验药物。然后是没完没了的心电图和隔天的验血,检查我的血细胞计数。
我惊人的AG120结果
临床试验进行两周后,我的白细胞数量比两年来都要多。我和我的妻子都很惊讶。
但最让我吃惊的是爆炸次数。当我到达MD安德森在美国,这一比例是30%——非常高。在第一个28天周期结束时,这个数字只有2%,这很正常。
化疗试图杀死细胞和骨髓中的其他物质,而AG120则阻止了引起我的急性髓性白血病的突变IDH1蛋白。它能使细胞正常成熟为免疫系统的正常白细胞。骨髓不再被AML排挤,正常的红细胞和血小板也恢复了。
我现在开始了我的第12个AG120周期,我的血值,红细胞,白细胞和血小板都达到了正常范围。我的病情完全缓解了,但是我还会无限期地继续服用AG120。每次迪纳多医生的团队问我副作用的时候,我都提不出来。
“付出的小小代价”
我每天都很感激和赞美上帝,因为他通过AG120的临床试验把我的生活还给了我。
我过去常说,你必须成为自己的拥护者,因为没有人会这样做。但在遇到迪纳多医生之前,我无法控制自己的癌症。我永远记得她在我参加临床试验的前一天说过的话:“你在正确的时间,在正确的地点,出现了正确的突变。”
她是绝对正确的。迪纳多博士正在进行的研究是其中的188bet体育网址一部分安德森的MDS / AML登月计划帮助确保其他病人也有同样的机会
我仍然每28天飞回休斯顿接受下一轮的药物治疗。但当FDA批准AG120后,我就可以在当地的药房按处方配药了。在那之前,回到休斯敦只是为了找回我的生活所付出的小小的代价。